La empresa farmacéutica, AB Science, acaba de presentar los resultados conseguidos con el primer ensayo clínico en fase 2/3 AB10015 de Masitinib en ELA anunciando que éste ha alcanzado su objetivo primario. Una afirmación que convertiría a Masitinib en el primer inhibidor de tirosin-quinasas que ha obtenido un dato positivo en un ensayo en fase 3.
Antes de informaros más sobre este estudio, en adEla hemos decidido acudir a los profesionales médicos para conocer su opinión sobre este posible avance en la investigación de la ELA. En general nos han comentado que la noticia les parece bastante buena aunque señalan que aún hay que esperar porque todos estos datos deben ser analizados por un comité de expertos independiente. Esta revisión de datos, tanto los que aporta la empresa farmacéutica en su nota de prensa como los del estudio completo, son los que permitirán conocer el beneficio que puede tener Masitinib, su intensidad, los efectos secundarios, etc.
Este estudio se realizó sobre 394 pacientes con ELA que durante 48 semanas fueron divididos en tres grupos distintos de tratamiento: 4,5 mg/kg/día de Masitinib, 3 mg/kg/día de Masitinib o placebo. Y en todos los casos se suministraban junto al Riluzol.
El objetivo primario de este ensayo era el cambio de la visita basal a la semana 48 en la escalada de evaluación funcional revisada de la ELA, la ALSFRS-R. Un instrumento cuya puntuación permite monitorizar la progresión de la discapacidad y se correlaciona directamente con la calidad de vida y la supervivencia.
Primer acercamiento a Masitnib en dosis de 4,5 mg/kg/día:
- El análisis primario del cambio de puntuación de la ALSFRS-R en la semana 48 es estadísticamente significativo con un valor P de 0,014.
- Los test de sensibilidad del análisis primario consistieron en 2 modelos para asignar un valor en la semana 48 para cualquier paciente que dejara el tratamiento antes de la semana 48. Los análisis de sensibilidad fueron también significativos con un valor P de 0,020.
- El punto clave del análisis secundario sobre la SLP fue estadísticamente significativo con un valor P de 0,016.
- La calidad de vida medida como cambio en la puntuación del ALSAQ fue también estadísticamente significativa con un valor de P<0,01
Primer acercamiento a Masitnib en dosis de 3 mg/kg/día:
- Se observó una tendencia de cambio de la ALSFRS-R a favor de Masitinib con respecto al placebo a las 48 semanas y lo mismo se observó en los modelos de imputación (análisis de sensibilidad) y en SLP (análisis secundario).
- El cambio en la calidad de vida fue estadísticamente significativo (valor P<0,01) en favor de Masitinib.
Ab Science ha presentado una solicitud para la comercialización de Masitinib para el tratamiento de la ELA a la Agencia Europea del Medicamento en septiembre de 2016. Los datos sobre la eficacia y seguridad serán enviados para su presentación en la reunión anual de la Red Europea para la cura de la ELA que se celebra en Eslovenia.
El mecanismo de acción de Masitinib tiene como diana las células gliales neurotóxicas patológicas a través de la inhibición de CSF1R, proporcionando un efecto neuroprotector y ralentizando la degeneración neuronal. Masitinib recibió la clasificación de medicamento huérfano para el tratamiento de la ELA por parte de la Agencia Europea del Medicamento y de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU)
