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Atención a los enfermos neuromusculares en Barcelona

La Unidad de Enfermedades Neuromusculares Minoritarias del Hospital Germans Trias i Pujol, más conocido como Can Ruti, y el Institut Guttmann acaban de iniciar una programa de atención integral dirigido a personas con enfermedades neuromusculares. Una buena noticia que nos llega tras celebrarse el pasado 15 de noviembre el Día Nacional de las Enfermedades Neuromusculares.

Por un lado, este proyecto contará con neurólogos, neumólogos, dietistas, trabajadores sociales, gestora de casos y otras especialidades que pertenecen al propio Hospital. Mientras que el Institut Guttmann aporta rehabilitadores, psicólogos, fisioterapeutas, terapeutas ocupacionales y un equipo de apoyo especializado en neurorehabilitación.

Esta cobertura integral tiene también como objetivo evitar desplazamientos reiterativos e innecesarios para los pacientes, además de aumentar la eficiencia de los recursos disponibles.

Para que exista una comunicación fluida entre los distintos especialistas se ha instalado un sistema telemático que conecta el Hospital con el Institut para que los profesionales puedan compartir todos los datos.

El proyecto está liderado por la doctora Miriam Almendrote, experta en Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) en el Hospital Germans Trias; el doctor Jaume Coll, responsable de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares, y el doctor Daniel

 

 

Ciudadanos propone impulsar la investigación de la ELA en Asturias

A través de la diputada, Diana Sánchez, el Grupo Parlamentario de Ciudadanos (Cs) defenderá una Proposición No de Ley (PNL) para pedir al Principado de Asturias que impulse programas de investigación específicos para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y la Esclerosis Múltiple. Además, solicitan una coordinación entre los grupos de investigación y las unidades hospitalarias que atienden a los afectados en el Principado.

La iniciativa propone que se establezcan protocolos de prioridad para el diagnóstico rápido y su posterior tratamiento y que se potencie la formación de los facultativos y la accesibilidad a la información relativa a dichas enfermedades, especialmente en la atención primaria. Asimismo, piden que se agilicen los trámites para obtener el certificado de discapacidad y de acceso a plazas en centros socio-sanitarios cuando la atención a domicilio no sea posible.

Esta propuesta nace durante una visita de la diputada a la Asociación de Esclerosis Múltiple de Asturias (Aadem) en la que se reunió con el presidente y el secretario de la Junta Directiva de la Asociación.

Por último, Diana Sánchez matizó la necesidad de que el Gobierno del Principado de Asturias inste al Gobierno Central para que agilicen los trámites y actuaciones pendientes para poner en funcionamiento lo antes posible el Centro Stephen Hawking en Langreo. Un espacio muy importante pues su objetivo es proporcionar la atención especializada más adecuada para los pacientes con ELA y Esclerosis Múltiple.

El Hospital de Parla ofrece asistencia personalizada a través de un sistema de atención telefónica

El Hospital Universitario Infanta Cristina de Parla (Madrid) ha puesto en marcha un sistema de atención telefónica para las consultas de Neurología, entre las que se encuentran las de los pacientes con ELA. Su objetivo es ofrecer una atención personalizada y directa para hacer la vida más fácil a sus pacientes de enfermedades neurodegenerativas y reducir los desplazamientos de los pacientes con especiales dificultades de movilidad.

En el año 2012, el doctor David Pérez, Jefe de la Unidad de Neurología, implantó este sistema y lo ha continuado la actual responsable, la doctora Loreto Ballesteros con el apoyo fundamental de la enfermera Gema Rodríguez Calero.  No obstante, ahora es cuando se empiezan a conocer los beneficios de estas consultas virtuales que han conseguido reducir las visitas a urgencia o a una consulta sin cita previa en un 81%.

La atención telefónica se aplica a un determinado tipo de paciente que presenta unas características determinadas tales como padecer una dolencia neurológica y tener asociado un problema de movilidad. De esta forma, con una simple llamada se pueden solucionar muchas de las cuestiones que se plantean del día a día de enfermedades como la ELA.

La enfermera Gema Rodríguez destaca también la importancia de poder realizar un seguimiento porque “en este tipo de enfermedades, muchas de las cuales son degenerativas, seis meses es un periodo muy largo en el que pueden haber empeorado visiblemente”.  En pacientes con ELA, “cada semana o cada quince días hay que reprogramar la medicación”.

Este sistema telefónico trata cada año a algo más de 250 pacientes y, desde que comenzó su andadura, tramita una media de 3.120 llamadas al año, con un grado de satisfacción del 93%. En una jornada normal se reciben alrededor de siete llamadas de pacientes, pero también es el propio servicio médico quien se pone en contacto cada cierto tiempo para realizar un seguimiento más exhaustivo de cada uno de los pacientes.

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El Hospital de Bellvitge sigue apoyando a las Enfermedades Raras

Tras crear varias unidades especializadas en patologías como la ELA o la telangiectasia hemorrágica hereditaria, el Hospital Universitario de Bellvitge destaca la importancia de la atención multidisciplinar en este tipo de patologías menos conocidas. Por ello, acaba de crear un Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras que ofrecerá un tratamiento integral del paciente y combinará la investigación clínica con la investigación básica.

Uno de los principales problemas que presentan las Enfermedades Raras es que su prevalencia es baja y suelen tener una afectación multisistémica. Esto dificulta mucho su reconocimiento y obliga incluso a realizar exploraciones y pruebas médicas que retrasan el diagnóstico.

Precisamente, el trabajo en equipo facilita que los profesionales sanitarios unan sinergias y mejoren el tratamiento de estas patologías, además de fortalecer la relación con las Asociaciones de Pacientes que tanta fuerza tienen en estos casos.

Actualmente, el centro atiende más de 200 Enfermedades Raras (entre las que se encuentra la ELA) y realiza un seguimiento a unos 3.000 pacientes afectados por ellas. Gracias a esta atención sanitaria de Consultas Multidisciplinares, el enfermo recibe al mismo tiempo la visita de varios especialistas, ahorrando desplazamientos y esperas innecesarias.

Aunque este Grupo de Trabajo acaba de crearse ya cuenta con profesionales de distintos servicios como Neumología, Nefrología, Cardiología, Neurología, Oftalmología, Endocrinología y Medicina Interna. Su campo de acción son las visitas sanitarias en consulta pero también contemplan la atención domiciliaria con el fin de ofrecer un tratamiento integral a los pacientes.

Por otro lado, este Grupo también luchará para hacer más visibles a la sociedad las Enfermedades Raras y llevarán a cabo distintas líneas de investigación, tanto clínica como básica, de la mano del Instituto de Investigación del Bellvitge (Idibell).

El Grupo ya trabaja en la I Reunión de Enfermedades Minoritarias que se llevará a cabo en el propio Hospital el 28 de febrero del año que viene con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras y que también supondrá su presentación en sociedad.

“Hay enfermos de ELA que piden que les dejen morir por carecer de recursos”

José Tarriza padece Esclerosis Lateral Amiotrófica y es coordinador de la Plataforma Nacional de Afectados por esta enfermedad rara. Se encuentra en La Palma invitado por la Consejería de Sanidad del Cabildo.

Angustia escuchar su testimonio. “Tengo una enfermedad incurable y mortal a partir de los dos y cinco años, dependiendo de la evolución. Esa es nuestra esperanza de vida”. José Tarriza padece Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una dolencia degenerativa de tipo neuromuscular, considerada rara, y es coordinador de la Plataforma Nacional de Afectados por esta enfermedad. Estos días se encuentra en La Palma invitado por la Consejería de Sanidad del Cabildo, que ha organizado unas jornadas sobre las enfermedades raras y la ELA. En una entrevista con La Palma Ahora reivindica “el derecho a una vida digna, sin nada de lujos, tener la posibilidad de seguir viviendo enganchado a una máquina, o no, pero tener por lo menos esa opción, que no todos la tienen”. Este lunes, a las 11:00 horas, Tarriza impartirá una conferencia en el Hospital General, y por la tarde, a las 18:00 horas, estará en la Casa de la Cultura de El Paso.

¿Desde cuándo está afectado por Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)? 

Llevo algo más de tres años diagnosticado, pero con síntomas más de cuatro. Es una patología que no tiene ningún marcador que la diagnostique en un estadio temprano y al final el diagnóstico se hace por descarte. La ELA es una enfermedad neurodegenerativa, incurable y mortal a partir de los dos y siete años, dependiendo de la evolución, esa es la esperanza de vida que tenemos.

¿Cómo recibió el diagnóstico? 

Muy mal, claro, porque si conoces la enfermedad lo recibes mal y si no sabes nada, en cuanto averiguas algo inmediatamente sientes que te han marcado tu fecha de caducidad. Está claro que todos tenemos que morir, pero que te digan que te quedan de dos a cinco años de vida es duro de asimilar, pero hay que aceptarlo y tirar para adelante, y pelear porque haya investigación, pelear porque haya calidad asistencial, y en eso estamos.

¿Qué síntomas presenta? 

La incidencia no es la misma en todos los pacientes. Unos cursan con afectación de las extremidades superiores, del habla, de la deglución. En mi caso empecé a sentirme afectado por las extremidades inferiores y tengo que ir en silla de ruedas. Pero esta enfermedad cursa muy rápidamente, de hecho hay compañeros y compañeras diagnosticados después que yo que ya han fallecido. Va tan rápido que uno de los mayores problemas que tenemos es intentar ir asimilando las limitaciones que nos van sobreviniendo y aceptarlas mentalmente. Es una enfermedad complicada de sobrellevar. Necesitamos asistencia psicológica y ayuda de todo tipo. Una asistencia multidisciplinar: neurólogos, neumólogos (cuando empezamos con fallos respiratorios), logopedas (si sufrimos problemas de habla), nutricionistas (también tenemos inconvenientes para asimilar la alimentación porque no deglutimos bien, pasando a alimentarnos por sonda gástrica). Todos los músculos del cuerpo se ven afectados en el transcurso de la enfermedad, menos los ojos; es lo único que podemos controlar de forma voluntaria, parpadear y la dirección de la mirada. Al final de la enfermedad solo podemos comunicarnos con los ojos. Aunque intelectualmente estás consciente y capacitado, físicamente te encuentras totalmente inválido. No puedes mover absolutamente nada, salvo los ojos.

¿Se investiga la ELA? 

Se investiga pero poco, en España muy poco. Los investigadores, que los hay, y muy buenos, tienen pocos medios, y a raíz de la crisis económica de los últimos años muchísimos menos. Están bastante en precario y esa es una de las reivindicaciones que hacemos. Los facultativos no tienen medios para desarrollar su labor y los pacientes nos vemos con un abandono institucional importante porque, aunque solo sea por estadística, cuanto más investigaciones más probabilidades hay de hallar ya no una cura, que no aspiramos a tanto -aunque es el objetivo final- pero sí al menos un tratamiento que cronifique la enfermedad. En 1995 se comercializó el único medicamento que, en teoría, y en la práctica, clínicamente está probado. El que lo toma tiene una supervivencia de entre tres y seis meses más. Es lo único que hay. Cuando el pulmón ya no funciona por sí mismo te hacen una traqueotomía, y eso supone estar enganchado a una máquina 24 horas, 365 días, pero eso si te lo puedes permitir, porque la traqueotomía requiere que tengas a tu lado 24 horas a una persona, porque tú ya no te puedes mover, salvo pedir auxilio con los ojos. Necesitas a alguien a tu lado por si la máquina falla, o para quitarte una flema y no ahogarte. No todos los pacientes se pueden permitir tener una asistencia o un familiar esclavizado todos los días, porque con esta enfermedad no hay días de fiesta ni vacaciones.

¿Cómo afronta el día a día? 

Hay que vivir al día. El concepto tiempo cuando te dan el diagnóstico te cambia radicalmente. Hoy estamos aquí en esta entrevista superagusto y superfelices, mañana con Susana (consejera insular de Sanidad) y otra gente del Cabildo, pasado haré otra, y dentro de quince días ya veremos. No puedo pensar qué voy a hacer dentro de tres años.

¿Qué reivindican los afectados por la ELA? 

El derecho a una vida digna, sin nada de lujos, tener la posibilidad de seguir viviendo enganchado a una máquina, o no, pero tener por lo menos esa opción, que no todos la tienen. Reivindicamos el derecho a asistencia residencial, o, en su caso, que la Seguridad Social nos abone el coste de una residencia, que son unos 1.600 o 1.700 euros, para poder contratar a un par de asistentes que nos cuiden en domicilio. Cuando te tienes que plantear la traqueotomía en estadios finales hay personas que no pueden y se ven obligadas que decir “dejarme morir porque yo no tengo medios para que nadie me cuide, ni hay una residencia que me costee la administración, con lo cual yo no soy candidato para hacerme la traqueotomía y se ha acabado”. En esta situación, te llevan a cuidados paliativos y te mueres cuando dejen de funcionar tus pulmones. Es una realidad así de cruda. El coste estimado de nuestra patología es de 30.000 euros anuales, y a ver qué pensiones hay en España de 30.000 euros. Una silla de ruedas vale entre 15.000 y 17.000 euros, a lo que hay que sumar la adaptación de la vivienda en función de la enfermedad, una grúa para levantarte de la cama y otro accesorio para llevarte al baño, además de un coche adaptado y asistencia personal cuando ya estás enganchado a una máquina. Y si no tienes recursos, la única opción es dejarte morir, no tienes posibilidades de seguir viviendo. También pedimos que se investigue, porque lo que todos deseamos es la cura, no queremos ayuda de ningún tipo, yo lo que quiero es que mañana saquen una aspirina mágica y que me digan: “Pepe, tómate esto que te soluciona el problema”, y yo devuelvo todas las ayudas, las silla de ruedas y todo. Queremos que haya mayores medios para investigar, porque estas enfermedades no son rentables para nadie, somos muy poco rentables para las farmacéuticas, el retorno de la inversión es muy pequeño y no interesamos. Económicamente lo entiendo, pero humanamente y socialmente, no. Se supone que todos estamos cubiertos en España por un sistema sanitario magnífico que tenemos, pero hay muchas aristas que pulir. Hay 4.000 pacientes vivos de ELA en España, pero el problema de esta enfermedad es que se diagnostican cada año 900 y fallecen otros 900. Es una enfermedad rara por el número de fallecidos, la mortalidad es muy alta, miran la prevalencia pero no sería rara si viviéramos más.

¿Qué mensaje quiere transmitir a los afectados de ELA? 

Un mensaje de optimismo, de seguir peleando. Está claro que si no peleamos no vamos a conseguir nada, y cuando digo pelear me refiero a reivindicar que todas las enfermedades deberían tener una asistencia completa a todos los niveles, una asistencia residencial de la que carecemos, porque no hay residencias que acojan a enfermos de ELA que ya tengan una traqueotomía, que es como estar en una UVI permanentemente, y esa asistencia no existe en España. Aprovecho para expresar nuestro más sincero agradecimiento al Cabildo por el interés mostrado por patologías como la nuestra, y quiero citar expresamente a la consejera insular de Sanidad, Susana Machín, y al doctor Juan Miguel Sanjuán.

Fuente: Diario La Palma Ahora

La ELA entre las enfermedades más investigadas en 2015

La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una de las enfermedades más investigadas según revela un informe realizado con los datos del Mapa de Proyectos de Enfermedades Raras Investigadas en España. Desarrollado por el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), el estudio señala que a lo largo de 2015 estuvieron en activo 11 proyectos de investigación sobre la ELA en España.

Este listado de investigaciones científicas está encabezado por el Síndrome de Cáncer de mama y Ovario Hereditario (con 16 proyectos), Retinosis Pigmentaria (14), Enfermedad de Huntington (12) y Enfermedad de OXPHOS (11). Este ranking se basa en los 500 proyectos de investigación biomédica sobre cerca de 2.000 Enfermedades Raras en España que estuvieron activos durante 2015 y que se han podido detectar gracias a este estudio.

Asimismo, también se clasifican las investigaciones en función de los grupos de enfermedades. Los sectores más estudiados son las enfermedades neurológicas y neuromusculares (24% del total de proyectos llevados a cabo en España en 2015), errores congénitos del metabolismo (20%), tumores raros (11%), defectos del desarrollo durante la embriogénesis (11%), enfermedades renales (6%) enfermedades de la piel (6%) y enfermedades oculares (5%).

Todos estos proyectos de investigación se reparten a lo largo del territorio nacional pero las Comunidades Autónomas que más  investigan son Comunidad de Madrid y Cataluña (188 proyectos cada una), Comunidad Valencia (61) y Andalucía (40).

Puedes acceder al informe a través de http://www.ciberer-maper.es/

Investigadores logran que una persona tetrapléjica vuelva a comer sola

La ciencia y la tecnología se unen para lograr que una persona con tetraplejia (lesión medular que afecta a las cuatro extremidades) logre mover sus brazos y su manos. Un nuevo experimento tecnológico que aún se encuentra en fase temprana de investigación pero que ya ha mostrado sus primeros avances en la revista científica The Lancet.

El equipo de investigación perteneciente en su mayoría a la Universidad Case Western Reserve de Cleveland (EEUU) han desarrollado una neuroprótesis que es capaz de conectar el cerebro con los músculos. El sistema decodifica las señales cerebrales y las transmite a los sensores que están colocados en los brazos.

El estudio contó con el apoyo de una persona tetrapléjica de 53 años a la que los investigadores implantaron unos electrodos dentro del cerebro a través de cirugía. Concretamente, éstos se situaron sobre la corteza motora. En una fase posterior, se le introdujeron los electrodos dentro del músculo del brazo. Los científicos esperaron 15 días hasta que cerraron bien sus cicatrices antes de empezar a estimular al paciente para que el músculo volviera a acostumbrarse a la estimulación y, después, comenzó el entrenamiento.

Esta investigación también ha aportado otro gran descubrimiento como es echar por tierra la teoría de que los electrodos sólo podían funcionar correctamente durante un corto periodo de tiempo. En el caso de este paciente estuvieron funcionando bien durante casi dos años (717 días)

Hasta ahora la ciencia había logrado la contracción muscular pero no para realizar actividades cotidianas como comer o tomar café que realmente ofrecerían una mayor independencia a las personas que viven con parálisis.

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Estados Unidos aprueba el uso de Edaravone en pacientes con ELA

La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) acaba de aprobar un nuevo fármaco que en determinados pacientes con ELA y, sobre todo, con escasa evolución de la enfermedad, retrasa el avance de los síntomas. Su nombre es Radicava, aunque es más conocido como Edaravone, y lo comercializa la farmacéutica japonesa Mitsubishi Tanabe Pharma.

Ante este avance farmacológico, desde adEla hemos contactado con diversos profesionales del mundo sanitario. Todos coinciden en afirmar que se trata de un avance en el tratamiento contra la ELA, si bien aún no hay resultados valorables. Su venta está aprobada en Japón y, ahora, en Estados Unidos pero no hay fecha prevista para que podamos encontrarlo en Europa.

El Radicava llega al mercado farmacéutico estadounidense como un medicamento que se administra por vía intravenosa. En un ciclo inicial el tratamiento se infunde durante 14 días consecutivos, seguido de un período de dos semanas libre de fármacos. Se prevé que los pacientes americanos puedan tener acceso a este medicamento a partir del mes de agosto y siempre bajo la prescripción médica de un profesional de la salud de ese país.

Originalmente, Japón aprobó el uso de Edaravone para tratar los accidentes cerebrovasculares y no fue hasta el 2015 cuando se autorizó su administración en personas con ELA.

Durante todos esos años, diversos equipos de investigación japoneses llevaron a cabo varios ensayos clínicos que trataban de demostrar su eficacia en el tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica. Hasta que en 2015 un estudio Fase III comparado con placebo en 137 personas con ELA ofreció unos resultados que permitieron al Edaravone recibir la autorización de comercialización exclusivamente en Japón. En la semana 24, los pacientes que recibieron este medicamento disminuyeron menos en una evaluación clínica del funcionamiento diario en comparación con los que recibieron placebo.

Las reacciones adversas más comunes que presentaron los participantes de este ensayo fueron hematomas y trastornos de la marcha, aunque su administración está asociada con otros efectos secundarios que requieren atención médica inmediata como urticaria, hinchazón o falta de aire y reacciones alérgicas al bisulfito de sodio (uno de los componentes de este medicamento).

En la actualidad se encuentra en marcha un estudio con una formulación oral en población europea (Treeway TW001).

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La ELA y los campos electromagnéticos

Un estudio afirma que la exposición en el lugar de trabajo a campos electromagnéticos, aunque sean de muy baja frecuencia, puede estar vinculada a la duplicación en el riesgo de desarrollar ELA. Así lo sugiere una investigación publicada en la edición “Occupational & Environmental Medicine” de la que se hace eco la agencia de noticia Europa Press.

No es la primera investigación que relaciona el desarrollo de la ELA con la exposición en el lugar de trabajo a campos electromagnéticos de muy baja frecuencia, descargas eléctricas, disolventes, metales y pesticidas. En todas ellas, los errores en el diseño del estudio y/o en los métodos empleados restaban fuerza a las vinculaciones encontradas.

Precisamente para evitar estos problemas, los autores de este nuevo trabajo tomaron como referencia el “Estudio de Cohorte de los Países Bajos” que ha estado analizando la dieta y el cáncer. Esta investigación ha implicado a más de 58.000 hombre y más de 62.000 mujeres, todos ellos de entre 55 y 69 años cuando se incorporaron por primera al estudio en 1986.

Se comparó a los participantes que habían fallecido por una enfermedad neurona motora (76 hombres y 60 mujeres) con alrededor de 4.000 que habían sido seleccionados al azar para los propósitos del presente estudio. Tras estudiar sus detalladas historias de empleo descubrieron que los altos niveles de exposición a campos electromagnéticos se limitaban en gran medida a los hombres. Durante 17 años se siguió la salud neurológica y 76 hombres y 60 mujeres sucumbieron a la ELA.

La exposición ocupacional a campos electromagnéticos de frecuencia extremadamente baja se asoció con mayor riesgo de desarrollar ELA y que tenían más del doble de probabilidades de desarrollarla que aquellos que nunca habían estado expuestos en su trabajo.

Los otros factores ocupacionales evaluados sólo se asociaron débilmente con el riesgo de ELA en hombres y mujeres y no hubo evidencia clara de un aumento lineal del riesgo en función de la cantidad de exposición acumulada.

Según han señalado los científicos este estudio es observacional con lo que no se pueden sacar conclusiones firmes sobre la causa y efecto. Además, los investigadores usaron la causa de la muerte (enfermedad de la neurona motora) en lugar de la incidencia de la ELA, por lo que algunas muertes podrían haber sido clasificadas erróneamente, y aunque la ELA es el tipo más común de enfermedad de la neurona motora, puede adoptar diferentes formas.

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Primeros resultados de los ensayos con Masitinib

La empresa farmacéutica, AB Science, acaba de presentar los resultados conseguidos con el primer ensayo clínico en fase 2/3 AB10015 de Masitinib en ELA anunciando que éste ha alcanzado su objetivo primario. Una afirmación que convertiría a Masitinib en el primer inhibidor de tirosin-quinasas que ha obtenido un dato positivo en un ensayo en fase 3.

Antes de informaros más sobre este estudio, en adEla hemos decidido acudir a los profesionales médicos para conocer su opinión sobre este posible avance en la investigación de la ELA. En general nos han comentado que la noticia les parece bastante buena aunque señalan que aún hay que esperar porque todos estos datos deben ser analizados por un comité de expertos independiente. Esta revisión de datos, tanto los que aporta la empresa farmacéutica en su nota de prensa como los del estudio completo,  son los que permitirán conocer el beneficio que puede tener Masitinib, su intensidad, los efectos secundarios, etc.

Este estudio se realizó sobre 394 pacientes con ELA que durante 48 semanas fueron divididos en tres grupos distintos de tratamiento: 4,5 mg/kg/día de Masitinib, 3 mg/kg/día de Masitinib o placebo. Y en todos los casos se suministraban junto al Riluzol.

El objetivo primario de este ensayo era el cambio de la visita basal a la semana 48 en la escalada de evaluación funcional revisada de la ELA, la ALSFRS-R. Un instrumento cuya puntuación permite monitorizar la progresión de la discapacidad y se correlaciona directamente con la calidad de vida y la supervivencia.

Primer acercamiento a Masitnib en dosis de 4,5 mg/kg/día:

  • El análisis primario del cambio de puntuación de la ALSFRS-R en la semana 48 es estadísticamente significativo con un valor P de 0,014.
  • Los test de sensibilidad del análisis primario consistieron en 2 modelos para asignar un valor en la semana 48 para cualquier paciente que dejara el tratamiento antes de la semana 48. Los análisis de sensibilidad fueron también significativos con un valor P de 0,020.
  • El punto clave del análisis secundario sobre la SLP fue estadísticamente significativo  con un valor P de 0,016.
  • La calidad de vida medida como cambio en la puntuación del ALSAQ fue también estadísticamente significativa con un valor de P<0,01

Primer acercamiento a Masitnib en dosis de 3 mg/kg/día:

  • Se observó una tendencia de cambio de la ALSFRS-R a favor de Masitinib con respecto al placebo a las 48 semanas y lo mismo se observó en los modelos de imputación (análisis de sensibilidad) y en SLP (análisis secundario).
  • El cambio en la calidad de vida fue estadísticamente significativo (valor P<0,01) en favor de Masitinib.

Ab Science ha presentado una solicitud para la comercialización de Masitinib para el tratamiento de la ELA a la Agencia Europea del Medicamento en septiembre de 2016. Los datos sobre la eficacia y seguridad serán enviados para su presentación en la reunión anual de la Red Europea para la cura de la ELA que se celebra en Eslovenia.

El mecanismo de acción de Masitinib tiene como diana las células gliales neurotóxicas patológicas a través de la inhibición de CSF1R, proporcionando un efecto neuroprotector y ralentizando la degeneración neuronal. Masitinib recibió la clasificación de medicamento huérfano para el tratamiento de la ELA por parte de la Agencia Europea del Medicamento  y de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU)

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