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Estudio AB10015 del fármaco Masitinib

Ante vuestro interés por el ensayo clínico que se está llevando a cabo con el medicamento Masitinib nos hemos puesto en contacto con el Doctor Jesús Mora, coordinador internacional de este estudio, para que nos explique más a fondo cuáles son las primeras aproximaciones. Os dejamos con su respuesta.

La compañía farmacéutica francesa AB Science reporta los resultados iniciales positivos de un ensayo clínico doble ciego de su fármaco Masitinib en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica. Ensayo actualmente en marcha y cuya conclusión está prevista a final de 2016.

Los resultados de un análisis interino predefinido (análisis realizado con los datos obtenidos en 191 pacientes, el 50% inicial de pacientes incluidos que han terminado el tratamiento previsto de 48 semanas) muestran que los pacientes tratados con Masitinib se deterioran más lentamente que los tratados con un placebo. Ambos grupos tomaban Riluzol, único tratamiento aprobado en esta enfermedad.

El enlentecimiento en la evolución es detectado por los cambios en las 48 semanas de tratamiento en la escala de evaluación funcional de la ELA, la ALSFRS-R, instrumento validado de medición de progresión de la enfermedad y así utilizado en los ensayos clínicos en ELA.  La diferencia en la progresión de la enfermedad entre el grupo de pacientes tratados con el fármaco y los tratados con el placebo es estadísticamente significativa (p<0.01). También se ha detectado el enlentecimiento en el deterioro de la capacidad vital respiratoria (FVC) y en una escala que combina función motora y supervivencia (CAFS).

La nota de prensa original incluye declaraciones del presidente y fundador de la compañía, Alan Moussy, del Prof. Olivier Hermine, presidente del Comité Científico de la compañía, y del Dr. Jesús Mora, coordinador internacional del estudio, que resumen el interés de estos resultados.

El fármaco, Masitinib, parece actuar inhibiendo procesos neuroinflamatorios presentes en la enfermedad que pueden conducir a la muerte neuronal. Sus efectos a nivel celular se comprobaron en estudios preclínicos con animales, como aparece explicado con más detalle en la nota de prensa.

La nota también informa de que la ELA afecta a unos 50.000 pacientes en la UE y EEUU, 16.000 nuevos casos diagnosticados anualmente, el 50% fallecen antes de los 3 años y el 90% en 5 años (otros calculan que es el 80% y que un 9% sobreviven los 10 años).  Por la incidencia global de la enfermedad, en España se calcula que unos 900 casos son diagnosticados anualmente.

 

IMPORTANCIA DE LA NOTICIA

La ELA es una enfermedad mortal que no tiene cura. El único fármaco que ha demostrado prolongar la supervivencia, muy moderadamente, es el Riluzol. Descubierto a mediados de los 90, actualmente es el único tratamiento farmacológico que reciben los pacientes con ELA en todo el mundo.  Desde su descubrimiento, decenas y decenas de ensayos clínicos para probar otros tratamientos han fracasado.

Este ensayo es el primero en 20 años en mostrar un efecto beneficioso en la enfermedad. Muy importante es demostrar que la interferencia de procesos neuroinflamatorios específicos puede ser una vía terapéutica en esta enfermedad, y posiblemente también en otras enfermedades neurodegenerativas. Nuevos fármacos dirigidos a esta diana pueden mostrarse aún más efectivos.

Los datos y resultados deben ser analizados ahora por las agencias europea y americana del medicamento para determinar si los consideran suficientes para permitir su comercialización.  Mientras no haya una decisión diferente, el ensayo está continuando hasta que el 50% restante de pacientes completen al menos  las 48 semanas de tratamiento, aproximadamente para finales de 2016.

 

IMPORTANCIA PARA ESPAÑA

El ensayo, multinacional, está coordinado por un investigador español, el Dr. Jesús Mora Pardina, ex-director de la Unidad de ELA del Hospital Carlos III y actual director de la Unidad de ELA del Hospital San Rafael de Madrid.  Una mayoría de los 380 pacientes participantes en este ensayo son españoles. Más de 100 fueron incluidos en el Carlos III durante la dirección del Dr. Mora, récord internacional de pacientes incluidos por un único centro en un ensayo de ELA. Otros 50 eran de los hospitales de Bellvitge y del Val d’Hebron. La mayoría de los 191 pacientes evaluados en este análisis intermedio son españoles atendidos en estos centros.

Para ver la nota de prensa pinchar aquí

Casi la mitad de los pacientes con enfermedades como la ELA acuden a las Asociaciones para cubrir sus tratamientos

Un estudio elaborado por la Neuroalianza y la Universidad Complutense de Madrid (UCM) refleja que hasta un 46% de los afectados por una enfermedad neurodegenerativa y sus familias deciden acudir a una Asociación de Pacientes para recibir tratamientos y servicios fundamentales para mantener y/o mejorar la calidad de vida del paciente.

Hace unas semanas os comentamos que la ELA era la enfermedad neurodegenerativa más costosa con un gasto medio de 34.593€/año. A priori, la persona afectada y su familia suelen encargarse de los gastos derivados de la enfermedad. No obstante, la ELA es degenerativa y esto provoca que cada vez la persona necesite un mayor número de cuidados y tratamientos. En estos casos, la investigación refleja la importancia de las Asociaciones de Pacientes como un pilar fundamental para que estas necesidades sean cubiertas.

El peso que suelen soportar los cuidadores es tan elevado que el 39,5% admite sufrir problemas económicos como consecuencia de la enfermedad de su familiar, el 26 por ciento asegura que su vida personal se ha resentido y entre un 12-13% han tenido que faltar al trabajo con frecuencia e incluso cambiar de ocupación.

En el caso de la ELA el coste principal es el relativo al cuidado informal y la incapacidad laboral, además de la medicación y los gastos en ortopedia.  Su rango va desde los 17.000 euros anuales para los pacientes con un grado leve de desarrollo de la enfermedad hasta los 42.728€ de un paciente con un nivel de gravedad alto.

Hormonas y Ácidos Grasos relacionados con la ELA

Un grupo de investigadores de la Universitat de Lleida han señalado nuevos mecanismos modificadores de la ELA. El estradiol, una de las principales hormonas sexuales femeninas, podría explicar por qué esta enfermedad afecta tres veces más a hombres que a mujeres.

El estudio señala la importancia de seguir investigando para confirmar el posible papel de las hormonas y los ácidos grasos tanto en la detección precoz como en el tratamiento de la enfermedad.

Los investigadores de la Universidad de Lleida analizaron la producción energética de la médula espinal en células in vitro y ratones transgénicos y comprobaron que las mitocondrias de la neuronas empiezan a funcionar mal antes de que la ELA se manifieste en forma de debilidad muscular.

Con el estradiol desaparecen las diferencias en la producción energética celular asociada a la enfermedad en cultivos neuronales. En este caso entran en juego otros marcadores de estrés oxidativo y la composición de ácidos grasos de la médula espinal.

Este equipo de investigación también ha descrito nuevos mecanismos por los cuales la neuronas motoras se quiebran. Para ello han trabajado en colaboración con el Instituto de Neuropatologia de Bellvitge, el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Neurodegeneratives- Ciberned y el Tokyo Metropolitan Institute of Medical Science. Su labor ha sido estudiar el papel de determinadas proteínas en la fabricación del graso ácido DHA (ácido docosahexaeonico) que es esencial para la membrana de las neuronas, en su protección y en su comunicación con otras neuronas de la red. Precisamente, el agotamiento de este ácido graso provoca la disfunción neuronal relacionada con la ELA.

Estas investigaciones han contado con la financiación de la UE, El Ministerio de Ciencia de la Generalitat, así como el apoyo de FUNDELA, La Fundación Miquel Vals, RedELA y el Instituto Carlos III.

La ELA es la enfermedad más costosa para pacientes y familiares

Los datos de un estudio elaborado por la Neuroalianza (entidad a la que pertenece adEla) y la Universidad Complutense de Madrid (UCM) reflejan que la ELA es la enfermedad neurodegenerativa que requiere mayor esfuerzo por parte de familiares y pacientes, concretamente, 34.593€ de media al año.

La investigación, que ha contado con el apoyo  del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, reflejaba que, de entre todas las enfermedades, las neurodegenerativas como el Alzheimer, el Parkinson o la Esclerosis Múltiple conllevan un coste medio anual de 23.000 euros.

El estudio diferencia entre los costes directos, relacionados directamente con la enfermedad aunque no sólo de tipo médico, e indirectos, que nacen como consecuencia de las limitaciones que tiene el paciente por la patología.

Éstas son algunas de las conclusiones obtenidas al realizar un total de 1.083 entrevistas a familiares o afectados por alguna patología neurodegenerativa entre septiembre y octubre de 2015. El 58% de los casos poseían un certificado de discapacidad y un 56% tenía reconocido algún grado de dependencia. Sin embargo, sólo el 28% recibía alguna prestación por este motivo, por lo que más de la mitad no están recibiendo las bonificaciones económicas que les han sido reconocidas

En la actualidad se calcula que estas patologías afectan a cerca de 988.000 personas en España (2% de la población) por lo que coste total que asumen familiares y afectados asciende a 32.372 millones de euros. No obstante, los autores del estudio admiten que esta prevalencia podría dispararse debido al progresivo envejecimiento de la población hasta alcanzar a más de un 30% de población con más de 65 años en 2050.

Mover una silla de ruedas con la mente

Los investigadores del Grupo Diana de la Escuela de Ingenieros de Telecomunicaciones de la Universidad de Málaga tienen como objetivo crear sistemas que permitan controlar un ordenador con la actividad cerebral y con el pensamiento.  Un campo muy complicado pero en el que ya han conseguido diseñar un sistema que permite comunicarse a personas que no tienen capacidad de movimiento ni habla. No obstante, su mayor reto es que una persona pueda mover su silla de ruedas con la mente.

Este proyecto llamado INCADI, en el que participan también dos psicólogos y una enfermera, analiza la intensidad de la actividad cerebral que producen los pensamientos. Para hacernos una pequeña idea sería como si el afectado imagina mover su mano derecha, entonces el ordenador lo detecta y la silla automáticamente gira hacia la derecha.

Desde el pasado mes de noviembre, han entrado en una primera fase de experimentación en la que los alumnos se prestan voluntarios para ir superando un total de cinco niveles.

A estos primeros experimentos deben seguirles otros para optimizar el sistema y mejorar las técnicas de entrenamiento. No obstante, el reto es alcanzar un prototipo fiable que pueda llegar a comercializarse algún día.

Afectados de ELA se manifestarán para pedir más investigación y recursos

Los afectados de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), enfermedad neurodegenerativa que provoca una parálisis completa, se manifestarán el próximo 7 de noviembre para dar visibilidad a su situación y pedir más investigación y recursos que permitan encontrar un tratamiento para esta dolencia incurable.

La marcha partirá desde la Catedral de la Almudena, seguirá por la calle Mayor y finalizará en la Puerta del Sol, donde se leerá un manifiesto explicando que la ELA causa una parálisis progresiva y reclamando medios para encontrar la cura y un tratamiento que frene la degeneración de las neuronas motoras.

La marcha y concentración se llevará a cabo en demanda de “investigación, mayor visibilidad de la enfermedad y del aumento de los recursos dedicados a hacerle frente, lo que redundará en la mejora de las expectativas de futuro” de los enfermos de ELA.

Debido a un error informático no se ha podido comunicar esta noticia con anterioridad, rogamos disculpen las molestias.

 

Investigación – Noticia de la Universidad Autónoma de Madrid y CSIC: La ELA podría estar provocada por hongos

30/04/2015 Madrid.
Científicos españoles han descrito la posible etiología de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Proponen que la causa de esta enfermedad se debe a la infección con especies de hongos. El mismo equipo ha presentado evidencias que vinculan las infecciones fúngicas con otras enfermedades neurodegenerativas.

El grupo de investigación que lidera Luis Carrasco en el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBMSO), centro mixto UAM-CSIC, ha encontrado proteínas fúngicas y DNA de varias especies de hongos en cerebro y líquido cefalorraquídeo de pacientes que padecieron ELA (esclerosis lateral amiotrófica).

Las distintas especies de micosis encontradas (entre otras Candida albicans, Cryptococcus spp. y Malasezzia spp.) podrían ser la causa de dicha enfermedad, según proponen los investigadores en un trabajo publicado en el International Journal of Biological Sciences (disponible en inglés en http://www.ijbs.com/v11p0546.htm, ‘Evidence for Fungal Infection in Cerebrospinal Fluid and Brain Tissue from Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis’).

Ver la noticia completa aquí 

Más información en español en:
1)http://www.lavanguardia.com/salud/20150501/54430345547/esclerosis-lateral-amiotrofica-provocada-hongos.html

2)http://sid.usal.es/noticias/discapacidad/52926/1-1/cientificos-espanoles-creen-que-la-ela-puede-estar-provocada-por-hongos.aspx

Actualmente, consideramos que debemos ser cautos en relación a esta noticia y parece que no se puede confirmar la relación entre la ELA y los hongos y levaduras, no parece demostrado que exista una relación directa de causa-efecto. Si bien se abre una nueva posibilidad de investigación, ésta debe de corroborarse con más evidencias experimentales y en más pacientes.

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REGISTRO DE ENFERMEDADES RARAS

Desde el instituto de investigación Carlos III nos solicitan que hagamos difusión del Registro Nacional de Enfermedades Raras con el fin de fomentar la investigación de estas enfermedades y disponer de un registro específico de cada una de ellas. El propósito no es otro que mejorar la prevención, el diagnóstico, el tratamiento y la calidad de vida de los pacientes y sus familiares, utilizando la información de alta calidad que proporciona dicho Registro.

El enlace con toda la información es: https://registroraras.isciii.es. También pueden contactar con registro.raras@isciii.es y aalmansa@isciii.es y también, a través de los teléfonos 918222050-918222032.

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PRESENTACIÓN NEUROALIANZA

El pasado día 10 de septiembre de 2013, tuvo lugar en Madrid la presentación de la Alianza Española de Enfermedades Degenerativas: NEUROALIANZA.

Los miembros de la Junta Directiva de Neuroalianza quisieron destacar que la finalidad principal de esta alianza estratégica es unir esfuerzos para defender los derechos de los afectados por enfermedades neurodegenerativas, que se calculan en más de 1.150.000 en nuestro país. En este sentido, Koldo Aulestia, presidente de la CEAFA, afirmó que “con esta plataforma no se pretende transmitir pena o compasión, sino complicidad y compromiso para que las personas con enfermedades neurodegenerativas tengan mejor calidad de vida”.

Ana Torredemer, presidenta de la entidad, quiso destacar, en aras de lograr tal objetivo, que “es prioritario avanzar en el conocimiento de las enfermedades neurodegenerativas”. Además, respondió a los medios acerca de algunas de estas situaciones de indefensión que se han visto afectadas por la situación económica actual, como el problema de acceso a los fármacos, que según la presidenta, se ha visto agravado debido a los recortes; o el de acceso a los tratamientos que, si bien “todavía no es un problema acuciante”, se prevendrá y solventará desde la Alianza.

Una de las prioridades que quisieron transmitir los miembros de Neuroalianza, en relación al baremo del grado de discapacidad, será el reconocimiento de forma automática del 33% a todas las personas afectadas por enfermedades neurodegenerativas, ya que, como señaló uno de sus vocales y representante de ADELA, “los afectados no pueden esperar plazos de 6 a 8 meses”. Otro de los asuntos de los que se encargará de forma inmediata, será la creación de un observatorio para la detección de limitaciones en los derechos de los pacientes en los distintos ámbitos, pudiendo denunciarlos ante las autoridades pertinentes y a la sociedad en general.

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