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La donación de cerebros en la investigación de enfermedades neurodegenerativas

El IV Congreso en Investigación e Innovación en Enfermedades Neurodegenerativas que tuvo lugar en Alicante reveló la importancia que tienen los bancos de muestras cerebrales para el progreso de la ciencia en este sector. Por ello, los expertos promovieron la donación de cerebro para ayudar a la investigación.

En la actualidad, España cuenta con 10 bancos de estas características, ubicados en hospitales o centros de investigación. En ellos se almacena el tejido cerebral de personas donantes fallecidas para que pueda ser utilizado por los investigadores. Estas muestras son analizadas para realizar un diagnóstico total de la enfermedad que padecía el donante. Su importancia es vital pues permite a los científicos conocer cómo las enfermedades neurodegenerativas afectan directamente al cerebro de una persona más allá de los modelos de investigación animal.

Asimismo, el Banco de Tejidos de la Fundación CIEN (Centro de Investigación de Enfermedades Neurológicas) estuvo presente en este Congreso y señaló también la importancia de donar cerebros de personas sanas que permitan definir los cambios patológicos en el tejido enfermo.

El Banco de la Fundación CIEN explicó que, cada año, una media de 100 personas en España deciden donar su cerebro a la investigación. Por tipo de patología, el 48% de las donaciones son de alzhéimer, el 8,5% de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), aproximadamente el 6% de demencia frontotemporal, y un 8% de párkinson o demencia con cuerpos de Lewy.

50 pacientes atendidos en la Unidad de ELA de Cartagena

La consulta multidisciplinar de diagnóstico y tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica del Hospital Santa Lucía (Cartagena) atiende a más de medio centenar de pacientes de toda la región de Murcia que sufren ELA y otras enfermedades de motoneurona.

Esta Unidad de ELA se creó en 2014 y está integrada por 15 profesionales entre facultativos, enfermeros, psicólogos, y fisioterapeutas. La iniciativa fue auspiciada por los servicios de neurología, y la unidad de ventilación de neumología, endocrinología y nutrición y se calcula que, desde sus inicios, ha atendido a un total de 56 pacientes de los 88 que se estima hay diagnosticados en la provincia.

El equipo, dirigido por el doctor José Moraleda, lleva más de 10 años investigando sobre posibles aplicaciones de la terapia celular en la ELA con la finalidad determinar la seguridad y eficacia de la infusión de células madre de médula ósea en esta enfermedad.

adEla en el I Congreso Nacional de Investigación en ELA

Coincidiendo con el Día Mundial de la ELA, los próximos 20 y 21 de junio nuestra Asociación participa en el Primer Congreso Nacional de Investigación sobre la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) que se celebra en Sevilla. Una iniciativa organizada por la Consejería de Salud de la Junta de Andalucía y en la que se reúnen expertos de la investigación clínica y preclínica de nuestros país.

El programa incluye un espacio para que los pacientes y sus familiares puedan conocer de primera mano los nuevos avances en el conocimiento y manejo de la ELA, así como una mesa sobre el asociacionismo en la ELA. Además, durante la segunda jornada se llevarán a cabo diversas reuniones por áreas de conocimiento con el fin de mostrar las líneas de trabajo y las posibles sinergias y uniones entre los grupos de investigación.

Este Primer Congreso de Investigación cuenta con el aval de la Sociedad Española de Neurología (SEN) y se divide en simposios con entre 3 y 5 intervenciones orales de 20 minutos (+ 5min. de discusión). Durante estas dos jornadas habrá una exposición de posters con visitas programadas a los mismos. Las mejores presentaciones recibirán sendos premios a la mejor comunicación oral y póster.

Más información: www.congresoela.com

 

PROGRAMA PRELIMINAR

LUNES 20 JUNIO

9.30 Acreditación


10.00 Inauguración


10.15 – 12.35 SIMPOSIO I. INVESTIGACIÓN PRECLÍNICA EN ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA: MECANISMOS FISIOPATOLÓGICOS Y DIANAS DE INTERVENCIÓN EN ELA.

Coordinación: Eva de Lago (Universidad Complutense de Madrid) y David Pozo (CABIMER-Universidad de Sevilla)

Conferencia apertura simposio I (20 min + 5 min)
SEÑALIZACIÓN POR NEUREGULINA-1-ErbBs EN LOS AFERENTES SINÁPTICOS DE TIPO C SOBRE LA MOTONEURONA INFERIOR: SU POSIBLE RELEVANCIA COMO NUEVA DIANA TERAPEUTICA EN LA ESCLEROSIS  LATERAL AMIOTRÓFICA
Josep Esquerda. Universitat de Lleida    

Comunicaciones orales (10 min + 5 min)
EFECTO NEUROPROTECTOR DE LA REDUCCIÓN EN LA EXPRESIÓN DE p11  EN EL MODELO MURINO DE ELA SOD1G93A
Victoria García Morales. Universidad de Cádiz

ESTUDIOS ESTRUCTURALES A RESOLUCIÓN ATÓMICA DE LA REGIÓN C-  TERMINAL DE LA PROTEÍNA TDP-43 PARA COMPRENDER MEJOR EL  ORIGEN MOLECULAR DE LA ELA
Douglas Laurents. Inst. Química-Física Rocasolano. CSIC


11.20-11.35 Pausa café

INHIBIDORES DE GSK-3: UNA NUEVA ESTRATEGIA TERAPÉUTICA PARA LA ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA

Valle Palomo, Centro de Investigaciones Biológicas-CSIC

LA INFUSIÓN INTRACEREBROVENTRICULAR  SOSTENIDA DE LCR DE  PACIENTES CON ELA EN RATAS PROVOCA ALTERACIONES EN LA ONDA H Y M SIMILARES A LAS OBSERVADAS EN LA PATOLOGÍA HUMANA
Fernando López Sosa. Universidad Politécnica de Madrid

MODULACIÓN DE LA PATOLOGÍA DE TDP-43 POR MOLECULAS PEQUEÑAS INHIBIDORAS DE PROTEINAS QUINASAS
Ana Martínez, Centro de Investigaciones Biológicas-CSIC

MICROGLIAL RESPONSE IN ALS: EXOGENOUS TDP-43 AGGREGATES ARE  INTERNALIZED AND ELICIT DIFFERENT IMMUNE PROFILES DEPENDENT ON CO-STIMULATING CHAPERONES
María Magdalena Leal, CABIMER-Universidad de Sevilla


 

12.30-14.30 SIMPOSIO II. BIOMARCADORES EN DIAGNÓSTICO Y PRONÓSTICO EN ELA.
Coordinación: Alberto García-Redondo (Hospital 12 Octubre) y Rosario Osta (Universidad de Zaragoza)

Conferencia apertura simposio II (15 min + 5 min)
BIOMARCADORES DIAGNÓSTICOS Y PRONÓSTICOS EN LA ELA. ALTERACIÓN DE LA EXPRESIÓN GÉNICA EN LINFOCITOS
María Gabriela Atencia Cibreiro. Hospital 12 de Octubre

Comunicaciones orales (12 min + 5 min)

ESTABLISHING RESOLUTION-IMPROVED NMR SPECTROSCOPY IN THE SOD1G93A MOUSE MODEL REVEALS FEASIBLE METABOLOMIC PROFILING IN AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS.
Marta Cejudo-Guillén. CABIMER-Universidad de Sevilla

ANÁLISIS DE DISTRIBUCIÓN DE LA PATOLOGÍA TDP-43: PATRONES  PATOLÓGICOS DIFERENCIALES EN ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA
María José Gil Moreno. Hospital Universitario de Torrejón

ESTUDIO DEL EXOMA DE PACIENTES CON ELA/DFT NO PORTADORES DE LA EXPANSIÓN EN C9ORF72
Oriol Dols Icardo, Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

FDG-PET EN LA ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA
Vanesa Pytel. Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Clínico San Carlos

COMPUTERIZED IMAGE ANALYSIS AS A BIOMARKER FOR NEUROMUSCULAR DISEASES
Luis María Escudero. IBiS-Universidad de Sevilla

VALIDEZ DIAGNÓSTICA DE BIOMARCADORES MUSCULARES ECOTEXTURALES EN LA ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA
Jacinto Javier Martínez-Payá. UCAM Murcia


14.30-15.30 Almuerzo


15.30-16.30 SESIÓN PÓSTER


16.30-19.30 SIMPOSIO III. INVESTIGACIÓN CLÍNICA EN TERAPIAS Y ENSAYOS  CLÍNICOS EN ELA. 

Coordinación: Mónica Povedano (Hospital Universitario de Bellvitge) y Salvador Martínez (Universidad Miguel Hernández)

Conferencia apertura simposio III (20 min + 5 min)

EFECTOS DE LA TERAPIA CELULAR EN ENFERMOS DE ELA. EXPERIENCIA DE LOS ENSAYOS CLÍNICOS
Salvador Martínez. Instituto Neurociencias – Universidad Miguel Hernández     

Comunicaciones orales (15 min + 5 min)
EL EFECTO TRÓFICO DEL TRASPLANTE DE CÉLULAS DE MÉDULA ÓSEA  MODIFICA LA PRESENCIA DE CÉLULAS CD68 POSITIVAS EN LA MÉDULA  ESPINAL
Diego Pastor Campos. Universidad Miguel Hernández

EL SISTEMA ENDOCANNABINOIDE COMO DIANA TERAPÉUTICA EN LA ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA
Carmen Rodríguez Cueto. Universidad Complutense de Madrid

QUIMIOTERÁPICOS EN LA LUCHA CONTRA LA ELA
Amaya Rando Zalduendo. Universidad de Zaragoza

SAFETY AND EFFICACY OF BOTULINUM TOXIN A FOR THE TREATMENT OF SPASTICITY IN AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS. RESULTS OF A PILOT STUDY
Juan Francisco Vázquez Costa. Hospital Universitario y Politécnico la Fe


20.00 VISITADA GUIADA. EDIFICIO RECTORADO DE LA UNIVERSIDAD DE SEVILLA (C/San Fernando, 4).


21.00 CÓCTEL. PATIO RECTORADO UNIVERSIDAD DE SEVILLA.

 

MARTES 21 JUNIO

9.00-10.45 SIMPOSIO IV. ELA Y RELACIÓN CON OTRAS ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS: INVESTIGACIÓN PRECLÍNICA Y CLÍNICA. 

Coordinación: Celedonio Márquez-Infante (Hospitales Universitarios Virgen del Rocío)

ESTUDIO DE LA NEUROGÉNESIS ADULTA EN NECROPSIAS DE PACIENTES CON ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA CON O SIN DEMENCIAS ASOCIADAS
Ulises Gómez Pinedo. Hospital Clínico San Carlos

ELA ASOCIADA A  DEGENERACIÓN CEREBELOSA POR MUTACIÓN DEL GEN C9ORF72
Francisco J. Rodríguez de Rivera Garrido. Hospital Universitario La Paz

MARCADORES MOLECULARES DE LA CASCADA AMILOIDÓTICA DE LA PROTEÍNA PRECURSORA DE LA AMILOIDE EN EL HIPOCAMPO EN LA ENFERMEDAD DE MOTONEURONA
Laura Torre Fuentes. Hospital Clínico San Carlos

DETERIORO COGNITIVO EN 150 PACIENTES CON ELA
Jordi Gascón-Bayarri. Hospital Universitari de Bellvitge


10.45-11.00 Pausa café


11.00-11.45 SIMPOSIO V. REUNIONES POR SECCIONES TEMÁTICAS PARA LA CONSTITUCIÓN DE UNA RED NACIONAL DE INVESTIGACIÓN EN ELA
Coordinación: Alberto García Redondo, Rosario Osta, David Pozo, Josep Esquerda, Mónica Povedano


11.45-12.00 Presentación ‘FUNDACIÓN FRANCISCO LUZÓN’
Francisco Luzón


12.00-14.30 SIMPOSIO VI. AVANCES EN EL MANEJO CLÍNICO DE LA ELA.
Coordinación: Celedonio Marquez-Infante (Hospitales Universitarios Virgen del Rocío), Mónica Povedano (Hospital Universitari de Bellvitge)

Conferencia apertura simposio VI (20 min + 5 min)
AVANCES EN LOS CUIDADOS DE LOS PACIENTES DE ELA HASTA LAS FASES FINALES DE LA ENFERMEDAD
Francisco J. Rodríguez de Rivera Garrido. Hospital Universitario La Paz

Comunicaciones orales (15 min + 5 min)
AVANCES CLÍNICOS Y DE INVESTIGACIÓN EN EL FUNCIONAMIENTO DE UNA UNIDAD MULTIDISCIPLINAR DE ELA
Candela Caballero Eraso, Hospitales Universitarios Virgen del Rocío

LA COMUNICACIÓN ORAL EN PACIENTES CON ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA
Jesús García Tenorio, Universidad de Cádiz

SEGUIMIENTO GENÉTICO DE PACIENTES ESPAÑOLES CON ELA-DFT
Daniel Borrego Hernández

TRAQUEOTOMÍA Y PACIENTES CON ELA: COMPLICACIONES A LARGO PLAZO Y UTILIZACIÓN DE IMÁGENES EN 3D Y PROTOTIPOS RÁPIDOS ESTEREOLITOGRÁFICOS PARA PERSONALIZAR LAS CÁNULAS DE PACIENTES COMPLEJOS
Serafín Sánchez Gómez

EL ESTADO NUTRICIONAL Y SU EVOLUCIÓN COMO PREDICTORES DE SUPERVIVENCIA EN LOS PACIENTES CON  ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA
Elisabeth Romero Gangonells, Hospital Universitari de Bellvitge 

VALORACIÓN DE LA HIPERECOGENICIDAD DE LA SUSTANCIA NEGRA EN PACIENTES CON ENFERMEDAD MOTONEURONA
Juan Francisco Vázquez Costa, Hospital Universitario y Politécnico la Fe


14.30-15.30 Almuerzo


15.30-16.30 SESIÓN PÓSTER


16.00-18.00 SESIÓN: PREGUNTE A LOS INVESTIGADORES EN ELA. AVANCES EN ELA

Sesión de acceso libre orientada a los pacientes y familiares de ELA  

Panel de entre 6-8 investigadores en ELA, representante de pacientes y familiares, representante sector público promoción ensayos clínicos.

Esta sesión es la única del Congreso abierta al público, y en especial a los enfermos y familiares de ELA. La sesión será transmitida en streaming  por el Secretariado de Recursos Audiovisuales y NN.TT de la Universidad de Sevilla. Esta sesión dará comienzo con una breve introducción para poner en contexto a los asistentes. Como parte de las acciones de sensibilización en el Día Mundial de la ELA están invitados los medios para su cobertura.


18.00-18.30 Clausura

Premio mejor comunicación oral y póster

 

FORO SATÉLITE MARTES 21 DE JUNIO.

12.00 El asociacionismo de la ELA en España.
Coordinación: María Sanz (Directora. Asociación Española de ELA. ADELA); Patricia García Luna (Psicóloga. Asociación Andaluza de ELA)

Objetivo: foro de discusión y colaboración entre asociaciones y fundaciones para reflexionar en torno a las dificultadas de funcionamiento de dichas plataformas.

Participantes en la mesa del foro:

Asociación Valencia de ELA, ADELA CV. Bárbara Chiralt (Trabajadora Social)

Asociación Valencia de ELA, ADELA CV. Mercedes García (T. Sociosanitario)

Plataforma de Afectados de ELA. Jose Tarriza Martínez, afectado de ELA

Reto Unido ELA  y Red Española de madres y padres solidarios. Isabel Roig Vacas

Adela España. Rosa María Sanz. Gerente / Adriana Guevara de Bonis. Presidenta

CONFEDELA y ELA Andalucía. Patricia García Luna

 

La número 13: La caseta literaria más solidaria de la Feria del Libro de Madrid

La próxima edición de la Feria del Libro de Madrid, que se celebra del 27 de mayo al 12 de junio, nuestra Asociación tendrá una caseta solidaria, la número 13, gracias a la editorial El Desván de la Memoria. Un punto de encuentro en el que los visitantes podrán conocer lo que es la ELA y poner su granito de ayuda con los pacientes de ELA mediante la compra de libro solidarios.

Durante esta edición de la Feria del Libro de Madrid (Parque de El Buen Retiro) el número 13 tendrá un significado muy especial pues bajo estas dos cifras encontraremos los ejemplares fruto del esfuerzo de algunos pacientes con ELA como es el caso de La Gallipata, el pequeño glotón de libros y otros cuentos para soñar o Microrrelatos adEla 2014.

Nuestros voluntarios, siempre tan solidarios, también han puesto el arte de la escritura al servicio de nuestra Asociación. Todos conocemos a nuestro compañero Antonio Nieto y sus novelas solidarias: El Oro de París, En busca de la ilusión perdida (Segunda Parte de El Oro de París), La Muchacha del Registro de la Propiedad Intelectual  y Cristiano Quijada El Último Quijote.

Durante estas tres semanas, los autores de estos libros solidarios, cuyas ventas irán destinadas íntegramente a adEla, visitarán en diversas ocasiones la caseta número 13 para firmar ejemplares.

Por otro lado, también hemos tenido la suerte de que algunas editoriales se han solidarizado con nuestra causa y han decidido apoyarnos en esta aventura literaria en la Feria del Libro de Madrid. Playa de Ákaba (del escritor Lorenzo Silva), mundopalabras o PezSapo ofrecerán una selección de sus obras editadas y, gracias a ellas, algunos autores estarán firmando ejemplares en nuestra caseta. En este caso, una parte de sus ventas irá destinada a nuestra Asociación.

Vizcaya presenta un plan para mejorar la autonomía personal y la calidad de vida de personas con discapacidad

La Diputación Foral de Vizcaya acaba de presentar el “Plan Para la Participación y Calidad de Vida de Personas con Discapacidad en Vizcaya”. Un proyecto elaborado en colaboración con las asociaciones y colectivos de personas con discapacidad y sus familias y que prevé impulsar la autonomía de las aproximadamente 92.000 personas con discapacidad que residen en Vizcaya.

Una de las grandes novedades es que cuatro mesas compuestas por asociaciones y fundaciones ligadas a la discapacidad trabajarán con representantes forales, del departamento y del IFAS. Juntos se encargarán de su materialización y el seguimiento de su cumplimiento.  Pero su aportación va mucho más allá porque también se encargarán de concretar la demanda actual de prestaciones y servicios, proponer aspectos mejorables e idear fórmulas que contribuyan a mejorar las tasas de desinstitucionalización del colectivo.

Entre otras líneas prioritarias de actuación se encuentra el despliegue de una red de apoyos personalizados a modo de servicios y programas de acompañamiento para favorecer la autonomía, nuevas iniciativas para retrasar el acceso a la residencia o el refuerzo de la prestación de asistencia personal. También contempla el impulso de una Mesa de Diálogo Civil que desarrolle servicios y programas para la prevención de la dependencia y discapacidad adaptados a las necesidades específicas de cada colectivo, solucionar el transporte en centros ocupacionales, elaborar una cartera de prestaciones en materia de discapacidad o innovar en programas de inserción sociolaboral.

Irisbond, CSIC y Vicomtech-IK4 trabajarán juntos en un proyecto de control de dispositivos con la mirada

El Ministerio de Economía y Competitividad invertirá 700.000 euros en un proyecto centrado en el control de dispositivos mediante la mirada y el reconocimiento facial. Su finalidad es facilitar la comunicación autónoma a personas afectadas por diversas discapacidades y, para ello, las empresas Irisbond y Vicomtech- IK4 trabajarán junto con el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) hasta 2018.

Una iniciativa que  toma como base el dispositivo conectado al ordenador que creó la empresa donostiarra Irisbond. Este emite una luz infrarroja hacia la córnea del usuario y, a través de una videocámara especial, capta los reflejos producidos en sus pupilas. Un software procesa toda la información y la transforma en coordenadas de posición del ratón. Este proceso permite mover el cursor de la pantalla con el movimiento de los ojos.

Bajo el título “Sistema de Interacción y Comunicación Alternativa Multi-Dispositivo por Seguimiento Ocular y Facial de Bajo Coste (INTERAAC)” se busca sustituir la luz infrarroja por las cámaras y lentes propias del ordenador portátil o de los dispositivos móviles.

Esta técnica alternativa se basará en la localización de diversos puntos de la cara con el objetivo de robustecer la localización efectiva de la mirada. El seguimiento facial 3D además se encarga de filtrar ciertos movimientos involuntarios propios de algunas patologías.

El desarrollo de este proyecto se completará con el diseño de aplicaciones y programas específicos adaptados a cada tipo de discapacidad.

Nueva Consulta Monográfica de ELA en Ferrol

El Complejo Hospital Universitario de Ferrol (CHUF) acaba de abrir una consulta monográfica para atender a las personas diagnosticadas de ELA. De esta forma, según explica la Xerencia Integrada de Ferrol los pacientes acudirán sólo un día y serán atendidos inicialmente en tres especialidades: neurología, nutrición y neumología.

La consulta se ofrece un viernes al mes y permite una atención multidisciplinar, en la que los especialistas están coordinados e informados permanentemente. Además los pacientes de esta área sanitaria contarán con un número de teléfono al que llamar para resolver todas sus dudas. De momento, sólo engloba estas tres especialidades médicas pero la intención es ir ampliando la cobertura.

Hasta ahora los pacientes con ELA  en Ferrol tenían que realizar visitas médicas hasta en tres especialidades distintas más sus correspondientes pruebas. En Ferrol se calcula que existen aproximadamente quince casos de ELA y se diagnostican una media de dos nuevos casos al año.

Aprobada la primera estrategia para enfermedades neurodegenerativas

El pasado Pleno del Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud celebrado con los consejeros de Sanidad de todas las Comunidades Autónomas supuso la aprobación de la primera Estrategia de Enfermedades Neurodegenerativas del Sistema Nacional de Salud. Mejorar el diagnóstico, ofrecer atención personalizada a los pacientes y establecer programas que faciliten el respiro de quienes cuidan de las personas afectadas son sus principales líneas de actuación.

Este documento propone establecer procesos de derivación a atención hospitalaria desde los centros de salud y programas de seguimiento para las personas de alto riesgo genético como medida de prevención y mejora del diagnóstico precoz.

En cuanto a la atención a personas ya diagnosticadas plantea la elaboración de planes que integren la atención social y la sanitaria por parte de las Comunidades Autónomas. Además, como acciones formativas de autocuidado, establece programas de respiro familiar para el descanso de personas cuidadoras y proyectos de apoyo emocional.

La reunión estuvo presidida por el  ministro de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad en funciones, Alfonso Alonso, que con sus palabras quiso destacar la importancia de llevar a cabo esta estrategia ante el aumento de las enfermedades neurodegenerativas por el envejecimiento de la población. En la actualidad se estima que en torno un millón de españoles puede estar padeciendo una enfermedad neurodegenerativa entre las que la ELA se encuentra con una alta prevalencia y gravedad.

Estudio AB10015 del fármaco Masitinib

Ante vuestro interés por el ensayo clínico que se está llevando a cabo con el medicamento Masitinib nos hemos puesto en contacto con el Doctor Jesús Mora, coordinador internacional de este estudio, para que nos explique más a fondo cuáles son las primeras aproximaciones. Os dejamos con su respuesta.

La compañía farmacéutica francesa AB Science reporta los resultados iniciales positivos de un ensayo clínico doble ciego de su fármaco Masitinib en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica. Ensayo actualmente en marcha y cuya conclusión está prevista a final de 2016.

Los resultados de un análisis interino predefinido (análisis realizado con los datos obtenidos en 191 pacientes, el 50% inicial de pacientes incluidos que han terminado el tratamiento previsto de 48 semanas) muestran que los pacientes tratados con Masitinib se deterioran más lentamente que los tratados con un placebo. Ambos grupos tomaban Riluzol, único tratamiento aprobado en esta enfermedad.

El enlentecimiento en la evolución es detectado por los cambios en las 48 semanas de tratamiento en la escala de evaluación funcional de la ELA, la ALSFRS-R, instrumento validado de medición de progresión de la enfermedad y así utilizado en los ensayos clínicos en ELA.  La diferencia en la progresión de la enfermedad entre el grupo de pacientes tratados con el fármaco y los tratados con el placebo es estadísticamente significativa (p<0.01). También se ha detectado el enlentecimiento en el deterioro de la capacidad vital respiratoria (FVC) y en una escala que combina función motora y supervivencia (CAFS).

La nota de prensa original incluye declaraciones del presidente y fundador de la compañía, Alan Moussy, del Prof. Olivier Hermine, presidente del Comité Científico de la compañía, y del Dr. Jesús Mora, coordinador internacional del estudio, que resumen el interés de estos resultados.

El fármaco, Masitinib, parece actuar inhibiendo procesos neuroinflamatorios presentes en la enfermedad que pueden conducir a la muerte neuronal. Sus efectos a nivel celular se comprobaron en estudios preclínicos con animales, como aparece explicado con más detalle en la nota de prensa.

La nota también informa de que la ELA afecta a unos 50.000 pacientes en la UE y EEUU, 16.000 nuevos casos diagnosticados anualmente, el 50% fallecen antes de los 3 años y el 90% en 5 años (otros calculan que es el 80% y que un 9% sobreviven los 10 años).  Por la incidencia global de la enfermedad, en España se calcula que unos 900 casos son diagnosticados anualmente.

 

IMPORTANCIA DE LA NOTICIA

La ELA es una enfermedad mortal que no tiene cura. El único fármaco que ha demostrado prolongar la supervivencia, muy moderadamente, es el Riluzol. Descubierto a mediados de los 90, actualmente es el único tratamiento farmacológico que reciben los pacientes con ELA en todo el mundo.  Desde su descubrimiento, decenas y decenas de ensayos clínicos para probar otros tratamientos han fracasado.

Este ensayo es el primero en 20 años en mostrar un efecto beneficioso en la enfermedad. Muy importante es demostrar que la interferencia de procesos neuroinflamatorios específicos puede ser una vía terapéutica en esta enfermedad, y posiblemente también en otras enfermedades neurodegenerativas. Nuevos fármacos dirigidos a esta diana pueden mostrarse aún más efectivos.

Los datos y resultados deben ser analizados ahora por las agencias europea y americana del medicamento para determinar si los consideran suficientes para permitir su comercialización.  Mientras no haya una decisión diferente, el ensayo está continuando hasta que el 50% restante de pacientes completen al menos  las 48 semanas de tratamiento, aproximadamente para finales de 2016.

 

IMPORTANCIA PARA ESPAÑA

El ensayo, multinacional, está coordinado por un investigador español, el Dr. Jesús Mora Pardina, ex-director de la Unidad de ELA del Hospital Carlos III y actual director de la Unidad de ELA del Hospital San Rafael de Madrid.  Una mayoría de los 380 pacientes participantes en este ensayo son españoles. Más de 100 fueron incluidos en el Carlos III durante la dirección del Dr. Mora, récord internacional de pacientes incluidos por un único centro en un ensayo de ELA. Otros 50 eran de los hospitales de Bellvitge y del Val d’Hebron. La mayoría de los 191 pacientes evaluados en este análisis intermedio son españoles atendidos en estos centros.

Para ver la nota de prensa pinchar aquí

Casi la mitad de los pacientes con enfermedades como la ELA acuden a las Asociaciones para cubrir sus tratamientos

Un estudio elaborado por la Neuroalianza y la Universidad Complutense de Madrid (UCM) refleja que hasta un 46% de los afectados por una enfermedad neurodegenerativa y sus familias deciden acudir a una Asociación de Pacientes para recibir tratamientos y servicios fundamentales para mantener y/o mejorar la calidad de vida del paciente.

Hace unas semanas os comentamos que la ELA era la enfermedad neurodegenerativa más costosa con un gasto medio de 34.593€/año. A priori, la persona afectada y su familia suelen encargarse de los gastos derivados de la enfermedad. No obstante, la ELA es degenerativa y esto provoca que cada vez la persona necesite un mayor número de cuidados y tratamientos. En estos casos, la investigación refleja la importancia de las Asociaciones de Pacientes como un pilar fundamental para que estas necesidades sean cubiertas.

El peso que suelen soportar los cuidadores es tan elevado que el 39,5% admite sufrir problemas económicos como consecuencia de la enfermedad de su familiar, el 26 por ciento asegura que su vida personal se ha resentido y entre un 12-13% han tenido que faltar al trabajo con frecuencia e incluso cambiar de ocupación.

En el caso de la ELA el coste principal es el relativo al cuidado informal y la incapacidad laboral, además de la medicación y los gastos en ortopedia.  Su rango va desde los 17.000 euros anuales para los pacientes con un grado leve de desarrollo de la enfermedad hasta los 42.728€ de un paciente con un nivel de gravedad alto.