Asesores externos de la FDA, la Agencia del Medicamento de Estados Unidos, han votado en contra de aprobar el fármaco para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) AMX0035 de la compañía Amylyx Pharmaceuticals.
Una votación que nace de la petición realizada el pasado mes de julio por la Asociación Americana de ELA y Yo soy ELA y que se sustentaba en los buenos resultados obtenidos en el ensayo de fase 2 de este medicamento publicados por “The New England Journal Medicine”. En ellos se mostraba cómo el fármaco ralentizaba la progresión de la ELA.
Sin embargo, los asesores externos de la FDA han decidido votar en contra de aprobar este fármaco aduciendo que los datos del estudio clínico presentados por la compañía no lograron establecer que fuera eficaz contra la enfermedad.
AMX0035 es una terapia oral disuelta en agua que combina dos fármacos existentes, fenilbutirato de sodio y taurursodiol, que previenen la muerte de las células nerviosas.
Aunque esta decisión no es vinculante, la FDA generalmente sigue las recomendaciones de los paneles de asesores externos y ofrecerá su respuesta definitiva el próximo 29 de junio.
“Se nos pidió que buscáramos pruebas sustanciales con persuasión y solidez y creo que este ensayo no alcanza esa meta”, ha indicado Kenneth Fischbeck, uno de los miembros del panel de asesores. Principalmente, su decisión se ha tomado basándose en los documentos publicados por la FDA donde expresa la preocupación sobre los datos y la eficacia del ensayo del medicamento.
Por su parte, Amylyx Pharmaceuticals ha señalado que confía en los datos del ensayo que realizó y en los beneficios del fármaco como opción de tratamiento para la ELA. Incluso, recientemente, la farmacéutica ha iniciado un ensayo más grande -de unos 600 pacientes de todo el mundo– pero no espera que finalice hasta 2024.
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