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La investigación en Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) avanza en España con el inicio de un ensayo clínico First in Human (FIH) en el Hospital Universitario de La Princesa, a través de su Instituto de Investigación Biomédica. Este estudio representa un paso decisivo hacia el desarrollo de nuevas terapias frente a una enfermedad que, a día de hoy, no tiene cura.
El ensayo evaluará la seguridad y la farmacocinética del fármaco experimental AP-2, desarrollado por el CSIC y promovido por la biotecnológica Molefy Pharma. En esta primera fase participarán alrededor de 70-72 voluntarios sanos, con el objetivo de analizar cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina el medicamento en el organismo.
Si los resultados son positivos, el programa clínico avanzará hacia una fase posterior en pacientes con ELA a partir de 2027, lo que podría abrir una nueva vía terapéutica para esta enfermedad neurodegenerativa.
El compuesto actúa sobre la proteína TDP-43, alterada en la gran mayoría de los pacientes y directamente implicada en la degeneración de las motoneuronas. En estudios preclínicos ha demostrado capacidad para revertir estas alteraciones y restaurar su función, lo que supone una base prometedora para frenar la progresión de la enfermedad.
La molécula, que ya ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento, ha sido desarrollada por el equipo liderado por Ana Martínez en el CSIC, consolidando el papel de la investigación española en la vanguardia internacional en ELA.
En palabras de Ana Martínez, investigadora del CIB-CSIC: “El objetivo es devolver TDP-43 a su estado funcional”, un enfoque que busca actuar directamente sobre uno de los mecanismos clave de la enfermedad.
Desde el ámbito social y asociativo, este tipo de avances representan un motivo de esperanza para las personas afectadas y sus familias, al tiempo que refuerzan la necesidad de seguir impulsando la investigación y la colaboración público-privada.
El inicio de este ensayo posiciona al Hospital de La Princesa como un centro de referencia en investigación clínica temprana y sitúa a España en la vanguardia de los estudios First in Human, acercando nuevas oportunidades a los pacientes con ELA.
