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Fármacos contra la ELA

La Fundación Francisco Luzón acaba de presentar un informe en el que se analizan los cuatro fármacos aprobados o en vías de investigación para luchar contra la ELA: Riluzol, Edaravone, Masitinib y Tirasemtiv. Un análisis que ha contado con la participación desinteresada de profesionales como Alberto García Redondo (Coordinador del laboratorio de investigación en ELA del Instituto de Investigación Sanitaria “i+12” de Madrid), Javier Riancho Zarrabeitia (Neurólogo y Coordinador de la investigación en ELA en CIBERNED), Mónica Povedano Panadés (Directora de la Unidad de ELA del Hospital Universitario de Bellvitge) y Emilio Servera Pieras (Jefe del Servicio de Neumología del Hospital Clínico Universitario de Valencia).

El primer medicamento que se analiza este informe es el Riluzol que actúa en el sistema neurológico evitando la excesiva activación de la neuronas motoras por el efecto aumentado del glutamato, un neurotransmisor, y provocando la inactivación de los canales de sodio dependientes de voltaje. A día de hoy es la única terapia para modificar el progreso de la enfermedad que ha sido aprobada por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios en España.

Tras un análisis, el estudio de la Fundación Luzón concluye que una dosis diaria de 100 mg de Riluzol es razonablemente segura y probablemente prolonga la supervivencia media en unos 2-3 meses en pacientes con ELA. Si bien se destacan como efectos adversos, entre otros, la astenia, náuseas, dolor de cabeza, rinitis, dolor abdominal, hipertensión diarrea, somnolencia y parestesia alrededor de la boca.

Edaravone es un fármaco empleado principalmente en Japón, donde también se ha utilizado como tratamiento adyuvante del ictus isquémico desde 2001. El 5 de mayo de 2017, la FDA, ente para la comercialización de los medicamentos y alimentos en EEUU, aprueba su venta en América. Sin embargo, la Agencia Europea del Medicamento aún no ha procedido a su aprobación.

Este compuesto disminuye el estrés oxidativo eliminando los radicales libres. Los primeros trabajos preclínicos se realizaron en 2006 y, en ellos, se reflejaba que el Edaravone prolongaba la supervivencia y mejoraba la función neuromuscular en modelos de ratón con ELA. Posteriormente se dio paso a los estudios en seres humanos y los pacientes tratados con Edaravone presentaban un menor deterioro a nivel de la escala funcional ALSFRS-R y mejores puntuaciones en el cuestionario de calidad de vida ALSAQ-40.

No obstante, el informe presentado por la Fundación Luzón señala que es necesario tener en cuenta que estos ensayos se realizaron en población japonesa y que tuvieron efecto en aquellos con corta evolución de la enfermedad y no gravedad de la misma. Además, los estudios epidemiológicos señalan la existencia de diferencias en la incidencia de la ELA en poblaciones de ascendencia asiática versus europea/norteamericana.

Otros datos a tener en cuenta es que los ensayos realizados fueron siempre en un contexto de uso concomitante con Riluzol y sus efectos adversos más severos son las reacciones cutáneas y la alteración de la marcha. Cabe destacar que el efecto descrito sobre la progresión de la enfermedad en el estudio analizado es de 2 puntos sobre una escala de 48, a 6 meses de seguimiento y sin datos a largo plazo.

Masitinib es un inhibidor de la tirosina quinasa administrado por vía oral que se dirige a los mastocitos y macrófagos. Este fármaco en la ELA proporcionaría un efecto neuroprotector y ralentizaría la neurodegeneración.

Tras realizarse un ensayo multicéntrico, doble ciego, placebo controlado, los datos señalaban una menor caída en la escala funcional así como en la escala de calidad de vida y función respiratoria. Aunque alentador, este medicamento no revierte o detiene los síntomas de la ELA y su comercialización queda sujeta a la evaluación de los ensayos por parte de la EMA.

Tirasemtiv es un medicamento activador de la proteína rápida del músculo esquelético que en el modelo animal ELA logró una mejoría en el desarrollo de la actividad física.

Según el portal Clinicaltrials americano ya se han completado cuatro estudios clínicos con este medicamento desde 2011. En su último ensayo se produjeron errores en la distribución del fármaco y del placebo con consecuencias potencialmente graves para la consistencia y fiabilidad de los resultados obtenidos. Además, 99 pacientes que tomaban Tirasemtiv abandonaron por diferentes molestias y efectos secundarios, mientras que entre los que tomaban placebo sólo lo hicieron 33.

Puedes leer el informe completo pinchando aquí

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