Recientemente, la revista New England Journal Medicine ha publicado un estudio de dos estudiantes de la Universidad Brown, Joshua Cohen y Justin Klee, que podría ser prometedor para retardar el avance de la ELA que impide a los pacientes moverse, comer, hablar y respirar.

Esta nueva investigación señala que una combinación de dos medicamentos retarda cerca de seis semanas el avance de la parálisis provocada por la ELA, en un periodo aproximado de seis meses, mas o menos un 25 por ciento más que el placebo. En promedio, los pacientes a los que se les administró un placebo se deterioraron en 18 semanas mientras que quienes recibieron el tratamiento no alcanzaron ese estado hasta 24 semanas después. Así lo manifestó Sabrina Paganoni, directora de la investigación y especialista en medicina neuromuscular en el Centro Healey & AMG para la ELA del Hospital General de Massachusetts.

Este estudio de ELA recibió el nombre de Centaur y fue realizado en todo Estados Unidos por destacados investigadores de esta enfermedad e incluyó pacientes que desarrollaron síntomas en los 18 meses anteriores al ensayo y se vieron afectados en al menos tres regiones del cuerpo. Dos tercios recibieron esta combinación de medicamentos que se bautizó con el nombre de AMX0035, un polvo de sabor amargo que mezclaron con agua, para beber o ingerir a través de una sonda de alimentación, dos veces al día.

Los investigadores afirman que algunos pacientes experimentaron efectos secundarios gastrointestinales como náuseas y diarrea pero, después de tres semanas, esos efectos disminuyeron en gran medida y, en general, el medicamento era seguro.

En la mayoría de los indicadores secundarios, que incluyen la fuerza muscular, la capacidad respiratoria y si los pacientes estuvieron hospitalizados, el AMX0035 funcionó mejor que el placebo, pese a que no fue significativo en términos estadísticos. Otro indicador, un biomarcador de degeneración neuronal, no pareció verse afectado de manera significativa. Algunos pacientes murieron en ambos grupos, pero los expertos mencionaron que para reconocer el efecto sobre la mortalidad se debe realizar una evaluación durante un periodo más extenso.

El objetivo era reducir la disminución en una escala de 48 puntos que clasifica 12 capacidades físicas, entre ellas, caminar, hablar, tragar, vestirse, escribir a mano y respirar. Durante 24 semanas, los pacientes que recibieron el placebo disminuyeron 2,32 puntos más que los que tomaron la combinación de medicamentos. Las habilidades motoras finas fueron las más beneficiadas.

No obstante, los expertos en la materia se han mostrado cautelosos con este avance y han evitado sobrevalorar los resultados al señalar que no había pruebas de que el medicamento mejorase la enfermedad del paciente ni de que detuviera el deterioro. El estudio evaluaba la seguridad y eficacia en la fase dos de un ensayo con 137 participantes, que no era tan grande ni duraba tanto como muchas pruebas en fase tres, que casi siempre son necesarias para recibir una aprobación normativa. Tanto los científicos como los propios autores destacan que aún se necesitan realizar más pruebas.