Según sugiere un estudio realizado en ratones por científicos de los Institutos Nacionales de la Salud, el riluzol –fármaco aprobado para tratar la ELA- podría retrasar un trastorno genético poco común que afecta a niños y adolescentes.

La enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1) es el resultado de una capacidad alterada para mover el colesterol a través de las células, lo que conduce a dificultades para controlar los movimientos, enfermedades hepáticas y pulmonares, problemas para deglutir, deterioro intelectual y la muerte.

La mayor parte de las dificultades de movimiento en la NPC1 se deben a la pérdida gradual de las células cerebrales conocidas como neuronas Purkinje.

El equipo de investigación descubrió que los ratones con una forma de NPC1 tienen su capacidad disminuida para reducir los niveles de glutamato (una sustancia química que estimula las neuronas del cerebro) después de que se ha unido a la superficie de una neurona.

Los niveles altos de glutamato pueden ser tóxicos para las células y, precisamente, los investigadores creen que su acumulación contribuye a la pérdida de células cerebrales que se observa en la enfermedad.

El Riluzol bloquea la liberación de glutamato y, por tanto, retrasa la progresión de la ELA. En este estudio actual, los ratones con NPC1 sobrevivieron un 12% más cuando se trataron con Riluzol.