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Ensayo Clínico en Fase 3 con ravulizumab

Desde la empresa Alexion nos informan de que van a iniciar un ensayo clínico en Fase 3 con ravulizumab, un inhibidor de acción prolongada de la parte terminal del sistema del complemento, en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

Bajo el nombre de CHAMPION-ALS, España será uno de los países que participará en este estudio que ha sido diseñado con la ayuda de pacientes con ELA, especialistas en este enfermedad y agencias reguladoras globales.

En este ensayo clínico de Fase 3 Doble-Ciego, controlado con placebo, participarán aproximadamente unos 350 adultos con ELA esporádica o familiar, que hayan experimentado los primeros síntomas motores de la enfermedad en los 36 meses anteriores, que tengan una capacidad vital lenta (CVL) de al menos el 65% previsto y que aún no dependan del soporte respiratorio.

Los participantes de este estudio serán asignados al azar en un ratio 2:1 para recibir ravulizumab o placebo cada ocho semanas; después de una dosis de carga inicial y pueden continuar recibiendo su tratamiento estándar existente para la ELA. Todos ellos recibirán información sobre los posibles riesgos y efectos secundarios del tratamiento con ravulizumab, incluido un mayor riesgo de infección meningocócica.

CHAMPION-ALS tiene como objetivo primario evaluar la desaceleración del deterioro funcional, medido como un cambio desde el inicio en la escala de valoración funcional para la Esclerosis Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R) en la semana 50. Los criterios de valoración secundarios incluyen supervivencia sin asistencia de ventilación (VAFS), capacidad respiratoria, fuerza muscular, concentraciones séricas de neurofilamentos de cadena ligera (NfL) y seguridad, entre los objetivos adicionales.

Después de 50 semanas, todos los pacientes en el estudio pueden recibir ravulizumab hasta dos años en un periodo de extensión abierto. El estudio incluirá aproximadamente 90 centros repartidos en América del Norte, Europa, Asia y el Pacífico. Los detalles del estudio se publicarán en https://www.clinicaltrials.gov/ y en https://eudract.ema.europa.eu/

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