La empresa farmacéutica americana Cytokinetics ha anunciado la suspensión del ensayo clínico en Fase III VITALITY-ALS con su fármaco Tirasemtiv. Según reflejaron en una nota de prensa, este ensayo multinacional con más de 600 pacientes con ELA no consiguió demostrar de forma significativa un efecto beneficioso del fármaco sobre el deterioro de la capacidad respiratoria y de otras funciones neuromusculares durante el periodo de tratamiento de 48 semanas.

Este ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado por placebo en el que participaban pacientes de Europa Occidental y Norteamérica buscaba probar la eficacia y seguridad del Tirasemtiv. Previamente, en estudios preclínicos esta molécula logró aumentar la contractibilidad y la fuerza muscular y en ensayos de Fase II llegó a retrasar la capacidad vital respiratoria de los pacientes que la tomaron.

La mala tolerabilidad ha sido la gran barrera con la que se ha topado este estudio según se refleja la farmacéutica en su comunicado de prensa. No existió ningún efecto secundario importante pero sí los hubo menores (mareo, aturdimiento y náuseas), provocando que un número significativo de pacientes tuvieran que retirarse del ensayo. Precisamente, los pacientes que presentaron estos efectos secundarios fueron principalmente los que recibieron dosis altas y medias de Tirasemtiv que es la franja en la que existe un menor deterioro de la capacidad respiratoria frente al placebo.

No obstante, en general, este ensayo clínico demostró que la disminución en la capacidad vital desde el inicio hasta las 24 semanas fue menor en los pacientes que recibieron cualquier dosis de Tirasemtiv frente a los que les administraron placebo. Sin embargo, esta mejoría no alcanzó a tener significación estadística suficiente en su conjunto.

Al terminar el estudio, todos los pacientes, entre los que se encuentran 30 españoles cuyo seguimiento se realiza en la Unidad de ELA del Hospital San Rafael de Madrid, pasaron a tomar el fármaco de forma abierta. Esta situación se mantendrá hasta que se determinen cuáles son los pasos a seguir en la reunión de los investigadores en el Simposio Internacional de ELA que acaba de celebrarse en Boston.

Por otro lado, la compañía americana cree que estas limitaciones del Tirasemtiv pueden abordarse con otro compuesto de la misma familia de activadores de la contracción muscular, CK2127107. Éste tendría mayor potencia pero el paciente no presentaría esos efectos secundarios. Con base en estudios clínicos previos Fase I, en la actualidad su seguridad está siendo estudiada en ensayos Fase II en centros americanos y sus resultados se esperan para 2018. Cytokinetics confía plenamente en poder realizar un ensayo Fase III en cuanto sea factible.

Desde adEla queremos agradecer al Doctor Jesús S. Mora Pardina toda la información y los datos que nos ha aportado para elaborar esta noticia.