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Nueva terapia génica que puede proteger contra la ELA

Varios investigadores del Instituto Karolinska en Suecia y de la Universidad de Milán en Italia han identificado un gen en las neuronas humanas que protege contra la degeneración de las neuronas motoras en las enfermedades como la ELA y la AME (Atrofia Muscular).

El estudio que se publica en la revista Acta Neuropatológica refleja que la terapia génica en modelos de animales con estas enfermedades protege contra la muerte celular y aumenta la esperanza de vida.

Si bien tanto la ELA como la AME se caracterizan por la pérdida gradual de las neuronas motoras, lo cierto es que algunas neuronas motoras son más sensibles que otras. Por ejemplo, las de la médula espinal son extremadamente sensibles a la degeneración mientras que las neuronas motoras oculares en el tronco encefálico, que utilizamos para mover los ojos, son muy resistentes.

Estos científicos han identificado un gen, Synaptotagmin 13 (SYT13) que es relativamente abundante en las neuronas oculomotoras resistentes en ratones, ratas y humanos en comparación con las neuronas motoras sensibles de la médula espinal. Concretamente SYT13 codifica una proteína que pertenece a un grupo de proteínas de membrana.

En experimentos llevados a cabo con neuronas motoras humanas formadas a partir de células madre pluripotentes inducidas tomadas de pacientes con ELA y AME, los investigadores pudieron demostrar que la introducción de SYT13 protege a las células de la degeneración al reducir el estrés del retículo endoplasmático y el bloqueo programado.

El gen tuvo un efecto protector con independencia de las causas genéticas de las enfermedades. Los ratones tratados también vivieron hasta un 50% más en el de la AME y un 14% más en el caso de la ELA.

“Estos resultados sugieren que SYT13 es un candidato de terapia génica muy prometedor para pacientes con enfermedades de las neuronas motoras”, afirma Mónica Nizzardo, investigadora del Centro Dino Ferrari, Universidad de Milán, IRCCS Fondazione Ca ‘Grande, Ospedale Maggiore Policlínico y primera autora del estudio.

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