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Nuevos avances en el estudio de la proteína TDP-43 y la ELA

Según un estudio publicado por la revista Journal of Clinical Investigation, los equipos de la Universidad Laval y del Centro de Investigación Cerebral CERVO (Canadá) han demostrado la eficacia en ratones de una nueva terapia que aborda la manifestación principal de la ELA.

Estos investigadores desarrollaron un anticuerpo capaz de reducir el número de agregados de proteínas TDP-43 en los cerebros de los ratones con ELA, lo que produce mejoras significativas en su rendimiento cognitivo y motor.

El doctor Julien y su equipo ya habían demostrado en otros trabajos que la proteína TDP-43 está sobrexpresada en las médulas espinales de las personas con ELA, tal y como ya explicamos en una anterior noticia de nuestra web. Esta sobreexpresión conduce a la formación de agregados TDP-43 en las células nerviosas y a una respuesta inflamatoria exagerada que aumenta la vulnerabilidad de las neuronas.

Para esta nueva investigación, el equipo de científicos creó un anticuerpo que va directamente a esta proteína. Insertaron el material genético que codifica este anticuerpo en virus y lo inyectaron en el sistema nervioso de ratones que producen agregados TDP-43. “Posteriormente, observamos una reducción en el número de agregados de esta proteína. También encontramos una disminución en la respuesta inmune y una mejora significativa en el rendimiento motor y cognitivo de los ratones”, detalla el doctor Jean–Pierre Julien.

Según comenta el equipo de investigación, este nuevo avance facilita el camino para que en un futuro se desarrollen inmunoterapias para la ELA y las demencias frontotemporales que involucran agregados de TDP-43. “Ahora estamos tratando de desarrollar un enfoque que no requiera el uso de virus. Varios resultados preliminares sugieren que inyectar anticuerpos TDP-43 directamente en el líquido cefalorraquídeo podría reducir efectivamente los agregados de proteínas en las células nerviosas”, concluye el doctor Julien.

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