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Primera infusi贸n intratecal de Jacifusen en Espa帽a a una paciente con ELA

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El pasado mes de diciembre en el Hospital del Mar de Barcelona se realiz贸 una infusi贸n intratecal de Jacifusen a una enferma de ELA como enfoque terap茅utico experimental. La paciente es una mujer de 41 a帽os de edad que padece ELA familiar y era portadora de una mutaci贸n patog茅nica en el gen FUS. Este tratamiento experimental fue posible gracias a los trabajos del Doctor Miguel 脕ngel Rubio y su equipo.

En 2009 se identificaron varias mutaciones en el gen FUS/TLS (flused in sarcoma/translated in liposarcoma) como causante de un tipo muy espec铆fico de esclerosis lateral amiotr贸fica familiar. Gracias a la investigaci贸n se descubri贸 que la terapia gen茅tica para silenciar este gen puede retrasar la progresi贸n de la enfermedad.

De este modo se gener贸 Jacifusen, una terapia experimental que consiste en la inyecci贸n directamente en el l铆quido cefalorraqu铆deo que envuelve la m茅dula espinal de un oligonucle贸tido de RNA mensajero del gen FUS, una mol茅cula intermediaria generada de prote铆nas con la intenci贸n de reducir la producci贸n de la prote铆na FUS.

Imagen: Pixabay

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