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Primeros pasos para autorizar un nuevo f谩rmaco para la ELA gen茅tica

Tofersen nuevo f谩rmaco ela gen茅tica

La empresa Biogen Inc. ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado su solicitud de autorizaci贸n de comercializaci贸n de Tofersen, un medicamento en investigaci贸n para el tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotr贸fica (ELA) asociada al gen de la super贸xido dismutasa 1 (SOD1).

La ELA-SOD1 es una enfermedad progresiva y que afecta aproximadamente al 2% de las personas con ELA. Y, seg煤n explican desde la farmac茅utica, en los diversos ensayos cl铆nicos se ha visto que este tratamiento tiene la capacidad de retrasar la progresi贸n de la enfermedad.

Los an谩lisis gen茅ticos ayudan a determinar si la ELA de una persona se asocia a una mutaci贸n gen茅tica, incluso en individuos que no tienen antecedentes familiares de esta enfermedad.

Por el momento no se dispone de un tratamiento dirigido gen茅ticamente para la ELA. Las mutaciones del gen SOD1 son las responsables de cerca del 2% de los casos de ELA en todo el mundo. La esperanza de vida de la ELA-SOD1 es muy variable.

Imagen: Darko Stojanovic v铆a pixabay

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