La empresa Biogen Inc. ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado su solicitud de autorización de comercialización de Tofersen, un medicamento en investigación para el tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) asociada al gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1).
La ELA-SOD1 es una enfermedad progresiva y que afecta aproximadamente al 2% de las personas con ELA. Y, según explican desde la farmacéutica, en los diversos ensayos clínicos se ha visto que este tratamiento tiene la capacidad de retrasar la progresión de la enfermedad.
Los análisis genéticos ayudan a determinar si la ELA de una persona se asocia a una mutación genética, incluso en individuos que no tienen antecedentes familiares de esta enfermedad.
Por el momento no se dispone de un tratamiento dirigido genéticamente para la ELA. Las mutaciones del gen SOD1 son las responsables de cerca del 2% de los casos de ELA en todo el mundo. La esperanza de vida de la ELA-SOD1 es muy variable.
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