Una investigación llevada a cabo en la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego (Estados Unidos) ha demostrado que el uso de una terapia génica retrasó “de forma apreciable” la aparición de la ELA familiar en modelos humanizados de rata y ratón, aumentando también su esperanza de vida.
En una investigación anterior, el autor principal, Brian P. Head, profesor adjunto del Departamento de Anestesiología de la Facultad de Medicina de la UC San Diego, y varios compañeros habían cruzado un modelo de ratón diseñado genéticamente para expresar una proteína neuroprotectora llamada caveolina-1 con un modelo transgénico de ELA.
El modelo transgénico doble presentaba una mejor función motora y una mayor supervivencia.
El último trabajo consistió en inyectar un vector viral adeno-asociado inofensivo portador de ADNc de sinapsina-caveolina-1 (SynCav1) en las médulas espinales de ratones con ELA familiar para ver si retrasaba la progresión de la enfermedad y preservaba la fuerza física y la movilidad.
Estos investigadores comprobaron que SynCav1 protegía y preservaba las neuronas motoras de la médula espinal y prolongaba la longevidad de los ratones. Experimentos posteriores con un modelo de rata de ELA produjeron resultados similares.
“Estos datos sugieren que SynCav1 podría servir como una novedosa terapia génica para las afecciones neurodegenerativas de la ELA y otras formas de enfermedad del sistema nervioso central de etiología desconocida”, han escrito los autores, que han abogado por realizar más estudios.
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