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La FDA aprueba Qalsody para pacientes de ELA con mutaciones en el gen SOD1

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La empresa biotecnol贸gica Biogen ha anunciado que la Administraci贸n de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos ha aprobado el uso de Qalsody 鈥揺laborado a base de tofersen鈥 para tratar a pacientes de ELA con mutaciones en un gen espec铆fico que conduce a la acumulaci贸n de niveles t贸xicos de la prote铆na super贸xido dismutasa 1 (SOD1).

Este producto, que fue autorizado bajo la modalidad de aprobaci贸n acelerada, se convierte en el primer tratamiento dirigido a una causa gen茅tica de esta enfermedad.

La luz verde para la administraci贸n de este medicamento se basa en la reducci贸n de la cadena ligera de neurofilamentos plasm谩ticos (NfL) observada en pacientes tratados con Qalsody.

No obstante, Biogen tendr谩 que aportar m谩s datos sobre la eficacia de este medicamento a efectos de que permanezca en el mercado y para que la FDA otorgue la aprobaci贸n tradicional. El estudio ATLAS en fase 3 en personas con este tipo de ELA que a煤n no presentan s铆ntomas servir谩 como ensayo confirmatorio.

La eficacia de Qalsody se evalu贸 en un estudio cl铆nico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 28 semanas en pacientes de 23 a 78 a帽os de edad con debilidad atribuible a la ELA y una mutaci贸n SOD1 confirmada por un laboratorio central. Adem谩s, se permiti贸 el uso concomitante de Riluzol (6% de los pacientes que participaron) y/o Edaravona (8% de los participantes).

Los pacientes que recibieron Qalsody presentaron reducciones nominalmente significativas en la concentraci贸n de NfL en plasma en la semana 28 en comparaci贸n con el grupo de placebo. Esta reducci贸n se produjo en todos los subgrupos seg煤n el sexo, la duraci贸n de la enfermedad desde el inicio de los s铆ntomas, el sitio del inicio y el uso de otros medicamentos para el tratamiento de la ELA.

Imagen: Biogen

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