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La FDA aprueba Qalsody para pacientes de ELA con mutaciones en el gen SOD1

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La empresa biotecnológica Biogen ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos ha aprobado el uso de Qalsody –elaborado a base de tofersen– para tratar a pacientes de ELA con mutaciones en un gen específico que conduce a la acumulación de niveles tóxicos de la proteína superóxido dismutasa 1 (SOD1).

Este producto, que fue autorizado bajo la modalidad de aprobación acelerada, se convierte en el primer tratamiento dirigido a una causa genética de esta enfermedad.

La luz verde para la administración de este medicamento se basa en la reducción de la cadena ligera de neurofilamentos plasmáticos (NfL) observada en pacientes tratados con Qalsody.

No obstante, Biogen tendrá que aportar más datos sobre la eficacia de este medicamento a efectos de que permanezca en el mercado y para que la FDA otorgue la aprobación tradicional. El estudio ATLAS en fase 3 en personas con este tipo de ELA que aún no presentan síntomas servirá como ensayo confirmatorio.

La eficacia de Qalsody se evaluó en un estudio clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 28 semanas en pacientes de 23 a 78 años de edad con debilidad atribuible a la ELA y una mutación SOD1 confirmada por un laboratorio central. Además, se permitió el uso concomitante de Riluzol (6% de los pacientes que participaron) y/o Edaravona (8% de los participantes).

Los pacientes que recibieron Qalsody presentaron reducciones nominalmente significativas en la concentración de NfL en plasma en la semana 28 en comparación con el grupo de placebo. Esta reducción se produjo en todos los subgrupos según el sexo, la duración de la enfermedad desde el inicio de los síntomas, el sitio del inicio y el uso de otros medicamentos para el tratamiento de la ELA.

Imagen: Biogen

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