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Sobre el Ensayo clínico del laboratorio BrainStorm Cell Therapeutics

Desde adEla queremos destacar que, tras comprobar la relevancia que el ensayo de BrainStorm Cell Therapeutics ha estado adquiriendo en los medios de comunicación y que muchos de ellos hablaban de una posible cura de la ELA, hemos contactado con distintos científicos y profesionales para conocer la veracidad y la relevancia de estas informaciones.

Todos ellos nos han pedido que mantengamos la máxima prudencia con estas informaciones hasta que no se publiquen los resultados del estudio en medios científicos. En la actualidad no podemos decir que exista un tratamiento contra la ELA, teniendo en cuenta que este estudio todavía se encuentra en fase de ensayo clínico.

Por ello, desde nuestra Asociación, también nos adherimos a los comunicados que han realizado desde FUNDELA (Fundación Española para el Fomento de la Investigación) o la Fundación Luzón, aclarando todos los detalles de esta investigación que todos esperamos tenga los resultados más positivos para los pacientes con ELA.

Comunicado de FUNDELA
https://www.fundela.es/noticias/2019/comunicado-de-fundela/

Comunicado de la Fundación Luzón
https://ffluzon.org/prudencia-ante-las-informaciones-publicadas-sobre-los-ensayos-con-nurown/

Un nuevo medicamento para el Ictus podría ser ventajoso para la ELA

Un equipo internacional de científicos ha encontrado un medicamento potencial que puede prevenir la muerte neuronal y que podría ser ventajoso en afecciones neurológicas que van desde las Esclerosis Lateral Amiotrófica, el Alzheimer o Huntington hasta la lesión cerebral traumática y el accidente cerebrovascular isquémico.

Este equipo de investigación formado por científicos de Gero Discovery LLC, El Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca, la Universidad de Salamanca y Nanosyn publicaron en Scientific Reports Journal los resultados positivos que obtuvieron en ratones al probar este medicamento que modifica el metabolismo de la glucosa en las neuronas estresadas.

La glucólisis se considera generalmente como la vía metabólica esencial para la supervivencia celular, ya que satisface las necesidades de energía celular en caso de consumo intensivo de energía. Sin embargo, ya se sabe que en el tejido cerebral, la situación es bastante diferente: diferentes tipos de células muestran distintos patrones de metabolismo de la glucosa.

En las neuronas, solo se consume una pequeña porción de glucosa a través de la vía de la glucólisis. Al mismo tiempo, los astrocitos, que proporcionan el suministro de nutrientes a las neuronas, utilizan principalmente la glucólisis para metabolizar la glucosa. Estas diferencias se deben principalmente a la proteína especial llamada PFKFB3, que normalmente está ausente en las neuronas y está activa en los astrocitos.

Con esta investigación dirigida por Peter Fedichev –científico y empresario de biotecnología- y el profesor Juan Pedro Bolaños se pudo confirmar que el inhibidor de PKFB3 puede prevenir la muerte celular en caso de lesión por isquemia. Por otro lado también comprobaron que gracias a él mejora la coordinación motora de los ratones después del accidente cerebrovascular y reduce el volumen de infarto cerebral.

En la actualidad este equipo planea proceder con ensayos pre-clínicos y pasar a ensayos clínicos en un futuro cercano.

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adEla participa en dos encuentros socio-sanitarios

La semana pasada nuestra Asociación tuvo el honor de acudir como invitada a dos grandes eventos desarrollados en el marco científico y educativo en nuestro país.

Del 17 al 20 de septiembre, el Auditorio Santiago Grisolía del Museo de las Ciencias de Valencia acogió el VII Congreso Internacional de Investigación e Innovación en Enfermedades Neurodegenerativas (CIIIEN 2019) – Simposio de investigación social y asistencial sobre el Alzheimer y otras demencias. Nuestra presidenta Adriana Guevara participó en la primera mesa redonda del Congreso dedicada a la “Importancia de la investigación social y sanitaria en demencias y otras enfermedades neurodegenerativas”. Le acompañaron en este debate Ruth Blanco -Presidenta de la Asociación Corea de Huntington Española (ACHE)-, Jesús Rodrigo -Director Ejecutivo de la Confederación Española de Alzheimer (CEAFA)- y Leopoldo Cabrera -Presidente de la federación Española de Párkinson (FEP)-.

Más de 400 expertos de prestigio mundial participaron en este evento que cuenta con el apoyo de la Fundación Reina Sofía y que se ha convertido en una reunión clave sobre las Enfermedades Neurodegenerativas.

Por otro lado, Adriana Guevara también ofreció una ponencia sobre Ayudas Técnicas en la X Escuela de Formación organizada por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) junto con el Centro de Referencia Estatal de Atención a Personas con Enfermedades Raras y sus Familias (CREER). El objetivo de este encuentro que se celebra en Burgos es potenciar al máximo la participación de las entidades para el intercambio de buenas prácticas.

Esta iniciativa, que este año celebraba su décima edición, ofrecía un completo programa centrado en los siguientes paneles de discusión: la promoción de la investigación, los centros de atención especializados, servicios de apoyo como líneas de ayuda, psicología y rehabilitación, transformación social e incidencia política.

Uno de cada cinco pacientes con enfermedades raras prefieren la sanidad privada

Según la Organización Mundial de la Salud, un 8% de la población mundial padece una enfermedad rara. Un dato que en España supone unos tres millones de personas. La falta de información y la dificultad para tratarlas y diagnosticarlas -5 años de media- que se da por norma general, termina agravándolas y desgastando tanto al paciente como a sus allegados. Tanto es así que algunos pacientes, concretamente 1 de 5, deciden acudir a la sanidad privada.

Las cifras apuntan a que casi la mitad de los afectados carecen de un tratamiento adecuado para su dolencia. Desgraciadamente, más de 6 de cada 10 de estas patologías son invalidantes o muy graves, llegando a implicar alguna clase de problema motor, sensorial o intelectual. Además, un amplio porcentaje de estas personas experimenta dolores crónicos.

Otra gran dificultad a la que tienen que hacer frente quienes padecen estas enfermedades minoritarias es su diagnóstico tardío dada la complejidad que conllevan estas enfermedades. Un periodo de tiempo que en muchos casos se alarga aún más por las listas de espera y la masificación que pueden presentar los Servicios Públicos de Salud. Por otro lado, en estos casos el asesoramiento genético es importantísimo pues en torno al 80% de las enfermedades raras se deben a alteraciones genéticas heredadas (el 20% restante se desarrollan como consecuencia de patologías infecciosas, degenerativas, proliferativas o infecciosas, entre otros).

Finalmente se estima que el desembolso medio por familia donde hay un enfermo que padece una enfermedad rara es de alrededor de unos 350 euros anuales que se destinan a medicamentos, tratamientos alternativos, asistencia a domicilio, etc.

Todos estos datos obtenidos a través de un estudio realizado por el comparador de seguros, Acierto.com, concluyen en que estas situaciones hacen que 1 de cada 5 pacientes prefieran recurrir a la sanidad privada.

Dispositivo capaz de convertir el pensamiento en habla

La revista Nature ha presentado una nueva tecnología creada por neurocientíficos de la Universidad de California en San Francisco (UCSF) capaz de registrar las señales del cerebro y transformarlas en lenguaje hablado por medio de un sintetizador de voz.

El trabajo llevado a cabo concretamente por los expertos Gopala K. Anumanchipalli, Josh Chartier y Edward F. Chang podría restaurar la función del habla en personas con algún tipo de desorden neurológico, como una apoplejía o la ELA, o cuyo tracto vocal esté dañado por un cáncer.

En la actualidad, las personas que tienen problemas para comunicarse cuentan con un interfaz cerebro-computador capaz de saber sus intenciones directamente del cerebro y usar esa información para controlar dispositivos externos o para mover las extremidades paralizadas. De una manera similar, el desarrollo de estas tecnologías de comunicación se han centrado sobre todo en aparatos que registran los movimientos no verbales –como los de los ojos o la cabeza– para controlar un cursor que selecciona letras y las convierte en palabras a un ritmo de hasta ocho o diez por minuto.

No obstante, los autores de esta investigación señalan que todos estos avances, si bien mejoran enormemente la calidad de vida de muchas personas, aún están lejos de emular una conversación fluida y natural cuyo ritmo oscila entre las 120 y 150 palabras por minuto.

“Hemos combinado los métodos más modernos de la neurociencia, del aprendizaje profundo y la lingüística para sintetizar un discurso que suene natural a partir de la actividad cerebral de participantes que no tenían impedimentos de habla”, expone Chang.

La principal novedad que presenta esta tecnología consiste en que los electrodos implantados en el cerebro registran las señales que activan el aparato de fonación. Para aprender a interpretar estas señales cerebrales, los investigadores pidieron a varios voluntarios que dijeran cientos de frases en voz alta.

Una vez descodificadas las señales del cerebro, esta información se registró en un sintetizador de voz para producir el habla. Los resultados fueron mejores que los de sistemas que generan sonidos a partir de las señales del cerebro sin pasar por el aparato de fonación.

“Demostramos que, al usar la actividad cerebral para controlar una versión computerizada que simula el tracto vocal de los participantes se puede generar un habla sintético más exacto y natural que al intentar extraer directamente sonidos del habla del cerebro. Esos eran nuestros objetivos”, destaca Chang.

Por último, en el artículo de la revista se les pregunta a estos científicos por la posibilidad de adaptar este novedoso descodificador a otros idiomas. En este caso, Chartier celebra que su uso puede ser general para cualquier lengua dado que “todos los seres humanos tenemos el mismo tracto vocal”.

“Entre un idioma y otro, los movimientos podrían ser diferentes para crear ciertos sonidos. Para adaptarlo a otra lengua necesitaríamos datos de esas lenguas y de los movimientos que crean los sonidos”, concluyó.

Nuevo curso para cuidadores

Ya sabéis que en adEla valoramos mucho la información y la formación como un apoyo fundamental para mejorar la calidad de vida de los pacientes con ELA. Por ello, retomamos nuestra zona de formación con un curso dirigido a cuidadores profesionales de ELA que tendrá lugar entre los días 20 y 30 de mayo.

El curso se impartirá en la sede de la Asociación (calle Emilia, 51. Madrid) y contará con la participación de diversos profesionales expertos en sus áreas específicas de formación.

Desde las 16:00 hasta las 20:00h., los asistentes tendrán el siguiente programa de estudio:

Lunes, 20 de mayo
Trabajo Social / Ana Dolores Moreno.

Miércoles, 22 de mayo
Terapia Ocupacional / Yolanda Gonjar.

Jueves, 23 de mayo
Cuidar al cuidador / Isabel Blázquez.

Viernes, 24 de mayo
Logopedia / María José Camacho.

Lunes, 27 de mayo
Psicología / Diana Vasermana.

Miércoles, 28 de mayo
Enfermería / Pablo Jiménez y Cristina.

Jueves, 29 de mayo
Fisioterapia / Raúl Escudero.

Viernes, 30 de mayo
EXAMEN

El precio de este curso para cuidadores es de 10 € por persona y para apuntarte debes rellenar la hoja de inscripción que puedes descargar aquí y enviarla a trabajosocialmadrid@adelaweb.com

Un traje de neopreno para personas con movilidad reducida

Ya os hemos hablado en muchas ocasiones de los beneficios que proporciona la hidroterapia a las personas con movilidad reducida y cómo esta disciplina se ha hecho un hueco en la cartera de servicios de nuestra Asociación. Por ello, nos parece muy interesante destacar el trabajo llevado a cabo por Cristina Solaun, diseñadora y responsable de I+D de la empresa Seland, quien ha creado un traje térmico de neopreno para que las personas con discapacidad o con movilidad reducida se ejerciten en el agua.

Según señala, Solaun lleva trabajando desde 2015 en este diseño y en el resultado final han influido mucho los estudios de enfermería que realizó en su juventud. La clave de este traje está en el neopreno, el tejido interior que mantiene caliente al usuario que dadas sus condiciones físicas suele quedarse frío con bastante rapidez aunque la piscina sea de agua climatizada. “Si lo normal suelen ser 10 minutos para que se echen a temblar de frío, este traje de goma les permite aguantar cerca de una hora”, matiza la diseñadora. Además, cuenta con un corcho que les ayuda a flotar estables y sin ningún esfuerzo.

Otro de los aspectos en los que ha trabajado a fondo la diseñadora Cristina Solaun es en el uso de los cierres con velcro. Este sistema permite que el traje se adapte con facilidad a distintas estaturas y envergaduras y puede ponerse y quitarse de forma sencilla. También ofrece la posibilidad de poder meter contrapesos de plomo para que los pies se hundan y se puedan hacer ejercicios con las piernas.

Prueban en pacientes con ELA un fármaco existente para la leucemia

Un equipo de investigadores de la Universidad de Kioto (Japón) acaba de iniciar un ensayo para verificar la seguridad del uso del Bosutinib –fármaco utilizado para tratar la leucemia- en pacientes con ELA.

Los científicos han empezado a trabajar en esta vía tras realizar varias investigaciones previas en las que detectaron que este fármaco, que es usado para tratar la leucemia mieloide crónica y cuyo fin está aprobado en Estados Unidos y Europa, podría ser eficaz para enfermos con Esclerosis Lateral Amiotrófica.

A través de un comunicado, el equipo del Centro para la Investigación y la Aplicación de Células iPS (CiRA) de la Universidad de Kioto señaló que en sus ensayos clínicos basados en estudios con células pluripotentes incluidas (iPS) obtuvieron distintos indicios que apuntaban a que este medicamento podría retardar el progreso de la ELA. Este hallazgo se realizó tras probar varios medicamentos usando neuronas motoras de pacientes desarrolladas con células iPS.

En la actualidad, los científicos del CiRA están administrando Bosutinib durante 12 semanas a 24 pacientes de entre 20 y 80 años previo consentimiento.

Una investigación científica logra transformar pensamientos en palabras

Un nuevo proyecto de neuroingenieros de la Universidad de Columbia (Estado Unidos) permite traducir pensamientos en una discurso inteligible y reconocible. Un sistema completamente revolucionario que terminaría con las barreras que tienen las personas con problemas para comunicarse.

La revista Scientific Reports explicó a fondo las bases de esta investigación que monitorea la actividad cerebral de alguien para que, a través de la tecnología, se recreen las palabras de una persona.

Nima Mesgarini, investigador principal del Instituto de Comportamiento Mental Cerebral Mortimer B. Zuckerman de la Universidad de Columbia, considera que con este sistema ha demostrado que “con la tecnología correcta, los pensamientos de estas personas pueden ser descifrados y entendidos por cualquier oyente”.

Este sistema se basa en lo que cientos de investigaciones ya han confirmado: cuando hablamos, aparecen patrones reveladores de actividad en nuestro cerebro. Por ello, el equipo de investigación recurrió a un “vocoder”, es decir, un algoritmo que puede sintetizar palabras después de haber recibido capacitación en grabaciones de personas que hablan. Se trata de la misma tecnología usada por Amazon Echo y Siri de Apple para dar respuestas verbales a nuestras preguntas.

Para entrenar a este algoritmo o “vocoder”, Mesgarini formó equipo con el neurocirujano Ashesh Dinesh Mehta, que atiende a pacientes con epilepsia. Muchos deben someterse a operaciones quirúrgicas cerebrales regularmente y, a ellos, les pidieron que escucharan frases pronunciadas por diferentes personas mientras se medía su actividad en el cerebro.

Esta investigación demostró que es posible reproducir verbalmente, con una exactitud del 75%, lo que pensamos. El equipo realizará las mismas pruebas para estudiar las señales emitidas cuando una persona habla o se imagina hablar. Su idea es que este sistema pueda ser parte de un implante, similar a los que usan algunos pacientes con epilepsia, para traducir los pensamientos del portador directamente en palabras.

El fármaco CuATSM podría ayudar a los pacientes con ELA aunque aún es pronto para saberlo

Un ensayo clínico de fase I que incluyó a 32 personas con ELA sugiere que el fármaco denominado CuATSM podría enlentecer el avance de la enfermedad, aunque las condiciones en las que se realizó este estudio obligan a que estos resultados deban tomarse con cautela.

El CuATSM es una molécula sintética que contiene cobre y, aunque su mecanismo de acción no se conoce de forma precisa, se supone que tiene un efecto neuroprotector. Desde 2005, científicos australianos han estado investigando su potencial en enfermedades neurodegenerativas y parece que las conclusiones obtenidas hasta ahora es que podría ayudar tanto a la ELA como al párkinson.

Tres laboratorios independientes realizaron investigaciones en modelos animales de ELA y mostraron los mismos resultados: CuATSM mejoraba el funcionamiento motor y aumentaba la supervivencia en los ratones.

Y llegó el momento de ver si con este fármaco se obtenían los mismo resultados en las personas. Un grupo de investigadores de diversos centros de investigación y educativos de Australia, iniciaron en este país un ensayo clínico en fase I financiado por la empresa Collaborative Medical Development. El estudio, que aún está en marcha, incluye a 32 pacientes con ELA que fueron divididos en diferentes grupos cada uno de los cuales recibió una dosis diferente de CuATSM.

Al inicio del estudio a cada paciente se le valoró su estado funcional (mediante la escala ALFRS-R), la función respiratoria (midiendo su capacidad vital forzada o FVC) y el estado cognitivo mediante una prueba diseñada originalmente para aplicar en la población con ELA (Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen).

Además de este chequeo inicial, cada paciente es evaluado semanalmente durante los ciclos de tratamiento y al final de ciclo.

Tras seis meses de tratamiento, en el grupo de 72mg de CuATSM se observó:

  1. Disminución media de 1.67 puntos en la escala ALFRS-R.
  2. Aumento promedio de 4% de la FVC.
  3. Aumento promedio de 12 puntos en la prueba ECAS.

Esto significaría que el fármaco no sólo podría enlentecer el progreso de la enfermedad sino que también mejora la función respiratoria e incluso la cognitiva. Unos resultados excelentes de no ser por algunas características del ensayo clínico.

En primer lugar, este estudio no contó con un grupo control, es decir, no se contó con un número de personas que tomaran una sustancia placebo y que sirviera de comparación a la evolución de los pacientes que sí recibieron el fármaco. Sin este grupo de control no sabemos hasta qué punto estamos ante resultados objetivos o ante un efecto placebo.

Los resultados presentados se basaban en una muestra muy reducida: 6 pacientes que tomaron 72mg de este fármaco. Sin olvidar que hablamos de un tiempo muy limitado y desconocemos si esos resultados se mantendrán a largo plazo.

Además de las dudas que ha generado las circunstancias de este estudio, también debemos considerar que se trata de un ensayo clínico en fase I que en realidad solo persigue evaluar la seguridad del fármaco.