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Posible diana terapéutica para la Esclerosis Lateral Amiotrófica

posible terapia para esclerosis lateral amiotrofica

Un grupo de científicos de la Universidad de Malta ha descubierto una posible diana farmacológica contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) al desactivar el gen SCFD1 en las moscas de la fruta. El resultado fue que, al igual que los pacientes, los organismos desarrollaron una movilidad reducida y un deterioro de los puntos de contacto entre nervios y músculos.

Según explica el estudio publicado en la revista “Neurobiology of Aging”, al buscar defectos moleculares en las células en las que SCFD1 estaba desactivado, los investigadores descubrieron que la capacidad de la célula para plegar proteínas estaba comprometida. Para desempeñar sus funciones vitales las proteínas necesitan plegarse correctamente en complejas estructuras tridimensionales.

Las motoneuronas ya tienen una capacidad subóptima para plegar correctamente las proteínas y previsiblemente los factores que disminuyan aún más esta capacidad aumentan la susceptibilidad a la ELA; como es el caso de las alteraciones que dañan el gen SCFD1. Con esta premisa y tras los resultados obtenidos, se espera que la reparación o activación de este gen ralentice o detenga la enfermedad en los pacientes.

Imagen: Freepik

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