Las últimas investigaciones encaminadas a encontrar un nuevo medicamento para la Esclerosis Lateral Amiotrófica se encaminan a los descubrimientos que se han realizado en el departamento de Biologías de Células Madre y Medicina Regenerativa de la Universidad del Sur de California y dentro del campo de la reprogramación celular.
El equipo de Justin Ichida ha identificado dos vías para el desarrollo de nuevos tratamientos para pacientes con ELA.
Las investigaciones se han enfocado en la reprogramación de las células de la sangre y la piel de pacientes con ELA (tanto familiar como esporádica) y en testar medicamentos en estas células reprogramadas como células motoneuronas. De esta forma, el equipo de Ichida ha podido probar miles de medicamentos apropiados en ellas y ver los efectos que se generaban.
Uno de los resultados obtenidos y publicado en la revista Cell Stem Cell fue comprobar cómo al suprimir el gen SYF2 se incrementaba la supervivencia de las neuromotoras obtenidas mediante reprogramación celular. La inhibición de este gen se relacionaba con la proteína TDP-43, implicada en casi el 97% de los casos de ELA.
Además, al lograr la supresión de este gen se conseguía reducir la neurodegeneración de la disfunción motora y otros síntomas.
La segunda de las vías de investigación de la reprogramación celular de este equipo médico muestra cómo inhibiendo una quinasa se podía mejorar la patología. Al suprimir la actividad de esta proteína, las células nerviosas reprogramadas reducían su degeneración y prolongaban su vida, algo que se ha observado en modelos animales de ELA como en la mosca de la fruta, ratones y lombrices.
Estas dos investigaciones terapéuticas asociadas a la ELA están en fases tempranas de desarrollo, pero tienen un gran potencial pues se enfocan a múltiples formas de la enfermedad, desde las ligadas a la mutación concreta en el genoma como a las que todavía no se ha descubierto el mecanismo que las desarrolla.
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