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Una investigadora halla un compuesto con potencial para la ELA

compuesto con potencial para la ELA

La Oficina Espa帽ola de Patentes y Marcas (OEPM) acaba de conceder el premio a la mejor innovaci贸n protegida a un compuesto con potencial para proteger las neuronas que dejan de funcionar en la Esclerosis Lateral Amiotr贸fica (ELA).

La galardonada es Ana Mart铆nez, investigadora del grupo de Qu铆mica M茅dica y Biol贸gica Traslacional del Centro de Investigaciones Biol贸gicas Margarita Salas (CIB Margarita Salas).

“Es una peque帽a mol茅cula que tiene una acci贸n farmacol贸gica muy adecuada para llegar a convertirse en un medicamento y tratar la Esclerosis Lateral Amiotr贸fica, la demencia frontotemporal o, incluso, el alzh茅imer”, explica Ana Mart铆nez en declaraciones a Teknautas. Si todo va bien, podr铆a llegar a ser un f谩rmaco que “modifique la patolog铆a, mejore la calidad de vida de estas personas y les d茅 m谩s a帽os de supervivencia”.

Aunque la investigaci贸n de la ELA avanza lentamente, a d铆a de hoy se sabe que los pacientes con ELA presentan una acumulaci贸n de la prote铆na TDP-43 que aparece modificada y no funciona correctamente. En condiciones normales 茅sta es clave para la supervivencia de las c茅lulas nerviosas.

“El compuesto que nosotros tenemos recupera la funcionalidad de esta prote铆na, de manera que vuelve a estar en un estado fisiol贸gico adecuado, igual que la tenemos las personas que estamos sanas y libres de esta patolog铆a”, explica la qu铆mica del CSIC.

Mart铆nez y su equipo han probado este compuesto en modelos animales y ha mostrado su eficacia porque previene la muerte de las motoneuronas, es decir, el tipo de c茅lulas del sistema nervioso que se encuentran en el cerebro y en la m茅dula espinal y que son las encargadas de producir est铆mulos que contraen los m煤sculos de todo el organismo.

Concretamente, lo que hace esta mol茅cula es inhibir la actividad de la quinasa CDC7, que a su vez es el factor que altera la prote铆na TDP-43. Adem谩s de ser una quinasa muy importante para la replicaci贸n celular, est谩 involucrada en la fosforilaci贸n patol贸gica de TDP-43. El objetivo, por tanto, era la b煤squeda de nuevos inhibidores de CDC7.

Este compuesto patentado por el CSIC penetra en el sistema nervioso central y llega al cerebro y a la m茅dula espinal con el objetivo de bloquear CDC7. Cuando esto sucede, se evita la neurodegeneraci贸n. Algo que no se hab铆a logrado hasta la fecha.

El estudio ha utilizado modelos animales con resultados muy satisfactorios y ahora tocar铆a ir un paso m谩s all谩 con pacientes. De momento, la investigaci贸n tambi茅n se ha desarrollado a partir de muestras donadas por pacientes y, en ese primer paso, que sirve para probar los compuestos y ver si tienen alg煤n efecto que pueda cambiar la patolog铆a, los resultados tambi茅n han sido muy positivos.

La mayor traba a la que tiene que hacer frente este nuevo compuesto es la estricta regulaci贸n y aprobaci贸n de las farmac茅uticas. Esto significa que a煤n puede estar 鈥12 o 15 a帽os鈥 antes de convertirse en un verdadero f谩rmaco contra la ELA.

Imagen: Freepik

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