La Oficina Española de Patentes y Marcas (OEPM) acaba de conceder el premio a la mejor innovación protegida a un compuesto con potencial para proteger las neuronas que dejan de funcionar en la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
La galardonada es Ana Martínez, investigadora del grupo de Química Médica y Biológica Traslacional del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB Margarita Salas).
“Es una pequeña molécula que tiene una acción farmacológica muy adecuada para llegar a convertirse en un medicamento y tratar la Esclerosis Lateral Amiotrófica, la demencia frontotemporal o, incluso, el alzhéimer”, explica Ana Martínez en declaraciones a Teknautas. Si todo va bien, podría llegar a ser un fármaco que “modifique la patología, mejore la calidad de vida de estas personas y les dé más años de supervivencia”.
Aunque la investigación de la ELA avanza lentamente, a día de hoy se sabe que los pacientes con ELA presentan una acumulación de la proteína TDP-43 que aparece modificada y no funciona correctamente. En condiciones normales ésta es clave para la supervivencia de las células nerviosas.
“El compuesto que nosotros tenemos recupera la funcionalidad de esta proteína, de manera que vuelve a estar en un estado fisiológico adecuado, igual que la tenemos las personas que estamos sanas y libres de esta patología”, explica la química del CSIC.
Martínez y su equipo han probado este compuesto en modelos animales y ha mostrado su eficacia porque previene la muerte de las motoneuronas, es decir, el tipo de células del sistema nervioso que se encuentran en el cerebro y en la médula espinal y que son las encargadas de producir estímulos que contraen los músculos de todo el organismo.
Concretamente, lo que hace esta molécula es inhibir la actividad de la quinasa CDC7, que a su vez es el factor que altera la proteína TDP-43. Además de ser una quinasa muy importante para la replicación celular, está involucrada en la fosforilación patológica de TDP-43. El objetivo, por tanto, era la búsqueda de nuevos inhibidores de CDC7.
Este compuesto patentado por el CSIC penetra en el sistema nervioso central y llega al cerebro y a la médula espinal con el objetivo de bloquear CDC7. Cuando esto sucede, se evita la neurodegeneración. Algo que no se había logrado hasta la fecha.
El estudio ha utilizado modelos animales con resultados muy satisfactorios y ahora tocaría ir un paso más allá con pacientes. De momento, la investigación también se ha desarrollado a partir de muestras donadas por pacientes y, en ese primer paso, que sirve para probar los compuestos y ver si tienen algún efecto que pueda cambiar la patología, los resultados también han sido muy positivos.
La mayor traba a la que tiene que hacer frente este nuevo compuesto es la estricta regulación y aprobación de las farmacéuticas. Esto significa que aún puede estar “12 o 15 años” antes de convertirse en un verdadero fármaco contra la ELA.
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